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Brazilian consensus on Duchenne muscular dystrophy. Part 1: diagnosis, steroid therapy and perspectives.
Araujo, Alexandra P Q C; Carvalho, Alzira A S de; Cavalcanti, Eduardo B U; Saute, Jonas Alex M; Carvalho, Elmano; França, Marcondes C; Martinez, Alberto R M; Navarro, Monica de M M; Nucci, Anamarli; Resende, Maria Bernadete D de; Gonçalves, Marcus Vinicius M; Gurgel-Giannetti, Juliana; Scola, Rosana H; Sobreira, Cláudia F da R; Reed, Umbertina C; Zanoteli, Edmar.
Afiliação
  • Araujo APQC; Universidade Federal do Rio de Janeiro, Faculdade de Medicina, Rio de Janeiro, RJ, Brasil.
  • Carvalho AAS; Faculdade de Medicina do ABC, Santo André SP, Brasil.
  • Cavalcanti EBU; Rede Sarah de Reabilitação, Ambulatório de Doenças Neuromusculares, Brasília DF, Brasil.
  • Saute JAM; Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Serviço de Genética Médica, Porto Alegre RS, Brasil.
  • Carvalho E; Rede SARAH de Hospitais de Reabilitação, Equipe de Doenças Neuromusculares, Belo Horizonte MG, Brasil.
  • França MC; Universidade Estadual de Campinas, Departamento de Neurologia, Campinas SP, Brasil.
  • Martinez ARM; Universidade Estadual de Campinas, Departamento de Neurologia, Campinas SP, Brasil.
  • Navarro MMM; Rede SARAH de Hospitais de Reabilitação, Equipe de Doenças Neuromusculares, Belo Horizonte MG, Brasil.
  • Nucci A; Universidade Estadual de Campinas, Departamento de Neurologia, Campinas SP, Brasil.
  • Resende MBD; Universidade de São Paulo, Faculdade de Medicina, Departamento de Neurologia, São Paulo SP, Brasil.
  • Gonçalves MVM; Universidade da Região de Joinville, Joinville SC, Brasil.
  • Gurgel-Giannetti J; Universidade Federal de Minas Gerais, Faculdade de Medicina, Belo Horizonte MG, Brasil.
  • Scola RH; Universidade Federal do Paraná, Serviço de Doenças Neuromusculares, Curitiba PR, Brasil.
  • Sobreira CFDR; Universidade de São Paulo, Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto, Departamento de Neurociências e Ciências do Comportamento, Ribeirão Preto SP, Brasil.
  • Reed UC; Universidade de São Paulo, Faculdade de Medicina, Departamento de Neurologia, São Paulo SP, Brasil.
  • Zanoteli E; Universidade de São Paulo, Faculdade de Medicina, Departamento de Neurologia, São Paulo SP, Brasil.
Arq Neuropsiquiatr ; 75(8): 104-113, 2017 08.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-28813090
Significant advances in the understanding and management of Duchenne muscular dystrophy (DMD) took place since international guidelines were published in 2010. Our objective was to provide an evidence-based national consensus statement for multidisciplinary care of DMD in Brazil. A combination of the Delphi technique with a systematic review of studies from 2010 to 2016 was employed to classify evidence levels and grade of recommendations. Our recommendations were divided in two parts. We present Part 1 here, where we describe the guideline methodology and overall disease concepts, and also provide recommendations on diagnosis, steroid therapy and new drug treatment perspectives for DMD. The main recommendations: 1) genetic testing in diagnostic suspicious cases should be the first line for diagnostic confirmation; 2) patients diagnosed with DMD should have steroids prescribed; 3) lack of published results for phase 3 clinical trials hinders, for now, the recommendation to use exon skipping or read-through agents.
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Medicina Baseada em Evidências / Distrofia Muscular de Duchenne / Glucocorticoides Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Guideline / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies / Systematic_reviews Limite: Humans País/Região como assunto: America do sul / Brasil Idioma: En Revista: Arq Neuropsiquiatr Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article País de afiliação: Brasil País de publicação: Alemanha
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Medicina Baseada em Evidências / Distrofia Muscular de Duchenne / Glucocorticoides Tipo de estudo: Diagnostic_studies / Guideline / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies / Systematic_reviews Limite: Humans País/Região como assunto: America do sul / Brasil Idioma: En Revista: Arq Neuropsiquiatr Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article País de afiliação: Brasil País de publicação: Alemanha