Evaluation of miglustat treatment in patients with type III mucopolysaccharidosis: a randomized, double-blind, placebo-controlled study.

Guffon, Nathalie; Bin-Dorel, Sylvie; Decullier, Evelyne; Paillet, Carole; Guitton, Jérôme; Fouilhoux, Alain

Guffon, Nathalie; Bin-Dorel, Sylvie; Decullier, Evelyne; Paillet, Carole; Guitton, Jérôme; Fouilhoux, Alain.

Afiliação

Guffon N; Hospices Civils de Lyon, Hôpital Femme-Mère-Enfant, Centre de Référence des Maladies Héréditaires du Métabolisme, Bron, France. nathalie.guffon-fouilhoux@chu-lyon.fr

J Pediatr ; 159(5): 838-844.e1, 2011 Nov.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-21658716

Assuntos

1-Desoxinojirimicina/análogos & derivados; Inibidores Enzimáticos/uso terapêutico; Mucopolissacaridose III/tratamento farmacológico; 1-Desoxinojirimicina/sangue; 1-Desoxinojirimicina/líquido cefalorraquidiano; 1-Desoxinojirimicina/uso terapêutico; Encéfalo/patologia; Criança; Pré-Escolar; Cognição/efeitos dos fármacos; Método Duplo-Cego; Inibidores Enzimáticos/sangue; Inibidores Enzimáticos/líquido cefalorraquidiano; Feminino; Inibidores de Glicosídeo Hidrolases; Humanos; Imageamento por Ressonância Magnética; Masculino; Testes Neuropsicológicos; Transtornos do Sono-Vigília/tratamento farmacológico; alfa-Glucosidases/líquido cefalorraquidiano

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Mucopolissacaridose III / 1-Desoxinojirimicina / Inibidores Enzimáticos Tipo de estudo: Clinical_trials Limite: Child / Child, preschool / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: J Pediatr Ano de publicação: 2011 Tipo de documento: Article País de afiliação: França País de publicação: Estados Unidos

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