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Enzyme replacement therapy for mucopolysaccharidosis VI: a phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, multinational study of recombinant human N-acetylgalactosamine 4-sulfatase (recombinant human arylsulfatase B or rhASB) and follow-on, open-label extension study.
Harmatz, Paul; Giugliani, Roberto; Schwartz, Ida; Guffon, Nathalie; Teles, Elisa Leão; Miranda, M Clara Sá; Wraith, J Edmond; Beck, Michael; Arash, Laila; Scarpa, Maurizio; Yu, Zi-Fan; Wittes, Janet; Berger, Kenneth I; Newman, Mary S; Lowe, Ann M; Kakkis, Emil; Swiedler, Stuart J.
Afiliação
  • Harmatz P; Children's Hospital & Research Center at Oakland, California 94609, USA, and Children's Hospital, University of Mainz, Germany. Pharmatz@mail.cho.org
J Pediatr ; 148(4): 533-539, 2006 Apr.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-16647419
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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Mucopolissacaridose VI / N-Acetilgalactosamina-4-Sulfatase Tipo de estudo: Clinical_trials / Observational_studies / Prognostic_studies Limite: Adolescent / Adult / Child / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: J Pediatr Ano de publicação: 2006 Tipo de documento: Article País de afiliação: Alemanha País de publicação: Estados Unidos
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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Mucopolissacaridose VI / N-Acetilgalactosamina-4-Sulfatase Tipo de estudo: Clinical_trials / Observational_studies / Prognostic_studies Limite: Adolescent / Adult / Child / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: J Pediatr Ano de publicação: 2006 Tipo de documento: Article País de afiliação: Alemanha País de publicação: Estados Unidos