Enzyme replacement therapy for mucopolysaccharidosis I: a randomized, double-blinded, placebo-controlled, multinational study of recombinant human alpha-L-iduronidase (laronidase).

Wraith, James E; Clarke, Lorne A; Beck, Michael; Kolodny, Edwin H; Pastores, Gregory M; Muenzer, Joseph; Rapoport, David M; Berger, Kenneth I; Swiedler, Stuart J; Kakkis, Emil D; Braakman, Tanja; Chadbourne, Elenie; Walton-Bowen, Karen; Cox, Gerald F

Wraith, James E; Clarke, Lorne A; Beck, Michael; Kolodny, Edwin H; Pastores, Gregory M; Muenzer, Joseph; Rapoport, David M; Berger, Kenneth I; Swiedler, Stuart J; Kakkis, Emil D; Braakman, Tanja; Chadbourne, Elenie; Walton-Bowen, Karen; Cox, Gerald F.

Afiliação

Wraith JE; Willink Biochemical Genetics Unit, Royal Manchester Children's Hospital, Manchester, United Kingdom. ed.wraith@cmmc.nhs.uk

J Pediatr ; 144(5): 581-8, 2004 May.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-15126990

Assuntos

Iduronidase/uso terapêutico; Mucopolissacaridose I/tratamento farmacológico; Adolescente; Adulto; Análise de Variância; Criança; Método Duplo-Cego; Feminino; Humanos; Iduronidase/efeitos adversos; Masculino; Mucopolissacaridose I/complicações; Proteínas Recombinantes; Insuficiência Respiratória/tratamento farmacológico; Insuficiência Respiratória/etiologia; Estatísticas não Paramétricas

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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Mucopolissacaridose I / Iduronidase Tipo de estudo: Clinical_trials / Etiology_studies / Prognostic_studies Limite: Adolescent / Adult / Child / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: J Pediatr Ano de publicação: 2004 Tipo de documento: Article País de afiliação: Reino Unido País de publicação: Estados Unidos

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