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Benzbromarone as adjuvant therapy for cystic fibrosis lung disease: a pilot clinical trial
Friedrich, Frederico; Petry, Lucas Montiel; Garcia, Laura de Castro e; Pieta, Marina Puerari; Meneses, Amanda da Silva; Bittencourt, Luana Braga; Xavier, Luiza Fernandes; Antunes, Marcos Otávio Brum; Grun, Lucas Kich; Lumertz, Magali; Kunzelmann, Karl; Pinto, Leonardo Araujo.
Afiliação
  • Friedrich, Frederico; Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul. Escola de Medicina. Porto Alegre. BR
  • Petry, Lucas Montiel; Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul. Escola de Medicina. Porto Alegre. BR
  • Garcia, Laura de Castro e; Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul. Escola de Medicina. Porto Alegre. BR
  • Pieta, Marina Puerari; Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul. Escola de Medicina. Porto Alegre. BR
  • Meneses, Amanda da Silva; Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul. Escola de Medicina. Porto Alegre. BR
  • Bittencourt, Luana Braga; Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul. Escola de Medicina. Porto Alegre. BR
  • Xavier, Luiza Fernandes; Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul. Escola de Medicina. Porto Alegre. BR
  • Antunes, Marcos Otávio Brum; Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul. Escola de Medicina. Porto Alegre. BR
  • Grun, Lucas Kich; Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul. Escola de Medicina. Porto Alegre. BR
  • Lumertz, Magali; Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul. Escola de Medicina. Porto Alegre. BR
  • Kunzelmann, Karl; University of Regensburg. Physiological Institute. Regensburg. DE
  • Pinto, Leonardo Araujo; Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul. Escola de Medicina. Porto Alegre. BR
J. bras. pneumol ; J. bras. pneumol;50(3): e20230292, 2024. tab, graf
Article em En | LILACS-Express | LILACS | ID: biblio-1564729
Biblioteca responsável: BR1.1
ABSTRACT
ABSTRACT

Objective:

Cystic fibrosis (CF) affects multiple organs, the most severe consequences being observed in the lungs. Despite significant progress in developing CF transmembrane conductance regulator-specific treatments for CF lung disease, exploring alternative CF-targeted medications seems reasonable. We sought to evaluate the potential beneficial effects of oral benzbromarone as an adjuvant therapy in CF patients with reduced lung function.

Methods:

This was a prospective open-label pilot study of oral benzbromarone (100 mg/day) administered once daily for 90 days. Patients were followed at a tertiary referral center in southern Brazil. Safety was assessed by the number of reported adverse events. Secondary objectives included percent predicted FEV1 (FEV1%) and pulmonary exacerbations.

Results:

Ten patients were enrolled. Benzbromarone was found to be safe, with no serious drug-related adverse events. Eight patients completed the study; the median relative change in FEV1% tended to increase during the treatment, showing an 8% increase from baseline at the final visit. However, a nonparametric test showed that the change was not significant (p = 0.06). Of a total of ten patients, only one experienced at least one pulmonary exacerbation during the study.

Conclusions:

Oral benzbromarone appears to be safe, and improved FEV1% has been observed in patients with CF. Further assessment in larger trials is warranted to elucidate whether oral benzbromarone can be a potential adjuvant therapy for CF.
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: LILACS Idioma: En Revista: J. bras. pneumol Assunto da revista: PNEUMOLOGIA Ano de publicação: 2024 Tipo de documento: Article / Project document País de afiliação: Brasil / Alemanha País de publicação: Brasil
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