Efectividad de inducción de tolerancia inmune en niños con hemofilia A y aloanticuerpos neutralizantes / Immunotolerance induction effectivity in hemophilia A children and neutralizing alloantibodies
Rev. chil. pediatr
; 91(2): 232-238, abr. 2020. tab
Article
em Es
| LILACS
| ID: biblio-1098896
Biblioteca responsável:
CL1.1
RESUMEN
Resumen Introducción:
El desarrollo de aloanticuerpos neutralizantes anti-factor VIII en hemofilia A es la complicación más seria relacionada al tratamiento. La inducción de tolerancia inmune (ITI) o inmunotolerancia es el único tratamiento que erradica inhibidores, permitiendo utilizar nuevamente factor VIII para el tratamiento o profilaxis de eventos hemorrágicos.Objetivo:
reportar la experiencia en niños sometidos a inmunotolerancia en la red pública del país. Pacientes yMétodo:
Análisis retrospectivo y descriptivo de 13 niños con Hemofilia A severa e inhibidores persistentes de alto título, que recibieron ITI y seguimiento completo. Se utilizó concentrado de FVIII plasmático en dosis de 70-180 UI/Kg/diarias, definiendo éxito como la negativización del inhibidor y recu peración de la vida media del FVIII. Resultados expresados en media (rango).Resultados:
En 13 pacientes se identificó el inhibidor, a una edad de 17,6 meses (2-48), tras 35,2 días (9-112) de exposición a FVIII. Once pacientes (84,6%) recuperaron la vida media del FVIII, tras 49,6 meses (26-70) de tratamiento. En los pacientes que respondieron, el título del inhibidor se negativizó en 7,3 meses (1-20).Conclusiones:
En niños con hemofilia A e inhibidores persistentes de alto título, la ITI tiene un elevado éxito. Dado que el tiempo de respuesta es variable, la inmunotolerancia debe ser personalizada.ABSTRACT
Abstract Introduction:
The development of anti-factor VIII neutralizing antibodies in hemophilia A is the most severe com plication related to treatment. Immune tolerance induction (ITI) is the only known treatment for eradicating inhibitors. A successful ITI allows using factor VIII (FVIII) again for the treatment or prophylaxis of hemorrhagic events.Objective:
To report the experience of pediatric patients who underwent ITI in the country's public health care network. Patients andMethod:
Retrospective and descriptive analysis of 13 pediatric patients with severe Hemophilia A and high-titer inhibitors persis tence who underwent ITI and complete follow-up. Plasma-derived FVIII concentrate was used at 70 180 IU/kg/day doses. The success of the treatment is defined by achieving a negative titer and a half life recovery of the FVIII. The results were expressed in median (range).Results:
In 13 patients, the inhibitor was identified at an average age of 17.6 months, after 35.2 days of exposure to the FVIII. 11 patients (84.6%) recovered the half-life of FVIII after 49.6 months of treatment. In the patients who responded to treatment, the inhibitor titer was negative at 6 months on average.Conclusions:
ITI is the treatment of choice for patients with hemophilia A and inhibitors persistence. ITI must be perso nalized since the time response is variable in each patient.Palavras-chave
Texto completo:
1
Coleções:
01-internacional
Base de dados:
LILACS
Assunto principal:
Fator VIII
/
Hemofilia A
/
Tolerância Imunológica
/
Imunoterapia
/
Isoanticorpos
Tipo de estudo:
Observational_studies
/
Prognostic_studies
Limite:
Child
/
Child, preschool
/
Female
/
Humans
/
Infant
/
Male
Idioma:
Es
Revista:
Rev. chil. pediatr
Assunto da revista:
PEDIATRIA
Ano de publicação:
2020
Tipo de documento:
Article
País de afiliação:
Chile
País de publicação:
Chile