Generalized pairwise comparisons of prioritized outcomes are a powerful and patient-centric analysis of multi-domain scores.

Deltuvaite-Thomas, Vaiva; De Backer, Mickaël; Parker, Samantha; Deneux, Marie; Polgreen, Lynda E; O'Neill, Cara; Salvaggio, Samuel; Buyse, Marc

Deltuvaite-Thomas, Vaiva; De Backer, Mickaël; Parker, Samantha; Deneux, Marie; Polgreen, Lynda E; O'Neill, Cara; Salvaggio, Samuel; Buyse, Marc.

Afiliación

Deltuvaite-Thomas V; International Drug Development Institute, Avenue Provinciale 30, 1340, Louvain-la-Neuve, Belgium. vaiva.thomas@iddi.com.
De Backer M; Interuniversity Institute for Biostatistics and Statistical Bioinformatics (I-BioStat), Hasselt University, Diepenbeek, Belgium. vaiva.thomas@iddi.com.
Parker S; Institut de Statistique, Biostatistique et Sciences Actuarielles, Université Catholique de Louvain, Louvain-la-Neuve, Belgium.
Deneux M; Lysogene, Neuilly-sur-Seine, France.
Polgreen LE; Innoskel, Biot, France.
O'Neill C; Lysogene, Neuilly-sur-Seine, France.
Salvaggio S; Lundquist Institute at Harbor-UCLA Medical Center, Torrance, CA, USA.
Buyse M; Cure Sanfilippo Foundation, Columbia, SC, USA.

Orphanet J Rare Dis ; 18(1): 321, 2023 Oct 12.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-37828533

Asunto(s)

Mucopolisacaridosis III; Niño; Humanos; Enfermedades Raras; Recolección de Datos; Atención Dirigida al Paciente

Palabras clave

Generalized pairwise comparisons; Mucopolysaccharidosis type IIIA; Multi-domain analysis; Net benefit; O'Brien test; Prioritized outcomes; Sanfilippo syndrome

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Mucopolisacaridosis III Límite: Child / Humans Idioma: En Revista: Orphanet J Rare Dis Asunto de la revista: MEDICINA Año: 2023 Tipo del documento: Article País de afiliación: Bélgica Pais de publicación: Reino Unido

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