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Muscle-specific, liver-detargeted adeno-associated virus gene therapy rescues Pompe phenotype in adult and neonate Gaa-/- mice.
Sellier, P; Vidal, P; Bertin, B; Gicquel, E; Bertil-Froidevaux, E; Georger, C; van Wittenberghe, L; Miranda, A; Daniele, N; Richard, I; Gross, D A; Mingozzi, F; Collaud, F; Ronzitti, G.
Afiliación
  • Sellier P; Université Paris-Saclay, Univ Evry, Inserm, Genethon, Integrare Research Unit UMR_S951, Evry, France.
  • Vidal P; Genethon, Evry, France.
  • Bertin B; Université Paris-Saclay, Univ Evry, Inserm, Genethon, Integrare Research Unit UMR_S951, Evry, France.
  • Gicquel E; Genethon, Evry, France.
  • Bertil-Froidevaux E; Université Paris-Saclay, Univ Evry, Inserm, Genethon, Integrare Research Unit UMR_S951, Evry, France.
  • Georger C; Genethon, Evry, France.
  • van Wittenberghe L; Université Paris-Saclay, Univ Evry, Inserm, Genethon, Integrare Research Unit UMR_S951, Evry, France.
  • Miranda A; Genethon, Evry, France.
  • Daniele N; Genethon, Evry, France.
  • Richard I; Genethon, Evry, France.
  • Gross DA; Genethon, Evry, France.
  • Mingozzi F; Genethon, Evry, France.
  • Collaud F; Genethon, Evry, France.
  • Ronzitti G; Université Paris-Saclay, Univ Evry, Inserm, Genethon, Integrare Research Unit UMR_S951, Evry, France.
J Inherit Metab Dis ; 47(1): 119-134, 2024 Jan.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-37204237
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II / Dependovirus Tipo de estudio: Risk_factors_studies Límite: Animals / Humans / Newborn Idioma: En Revista: J Inherit Metab Dis Año: 2024 Tipo del documento: Article País de afiliación: Francia Pais de publicación: Estados Unidos
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