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Curative allogeneic hematopoietic stem cell transplantation following reduced toxicity conditioning in adults with primary immunodeficiency.
Marçais, Ambroise; Mahlaoui, Nizar; Neven, Bénédicte; Lanternier, Fanny; Catherinot, Émilie; Salvator, Hélène; Cheminant, Morgane; Jeljeli, Maxime; Asnafi, Vahid; van Endert, Peter; Couderc, Louis-Jean; Lortholary, Olivier; Picard, Capucine; Moshous, Despina; Hermine, Olivier; Fischer, Alain; Suarez, Felipe.
Afiliación
  • Marçais A; Service d'Hématologie Adultes, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Necker Enfants Malades, Université Paris Cité, Paris, France. ambroise.marcais@aphp.fr.
  • Mahlaoui N; Laboratoire d'onco-hématologie, Institut Necker-Enfants Malades, INSERM U1151, Université Paris Cité, Paris, France. ambroise.marcais@aphp.fr.
  • Neven B; Centre de Référence Déficits Immunitaires Héréditaires (CEREDIH), Hôpital Necker Enfants Malades, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Université Paris Cité, Institut Imagine, Paris, France.
  • Lanternier F; Service d'immuno-hématologie pédiatrique, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Necker Enfants Malades, Université Paris Cité, Paris, France.
  • Catherinot É; Service de Maladies Infectieuses et Tropicales, Centre d'Infectiologie Necker-Pasteur, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, IHU Imagine, Hôpital Necker Enfants Malades, Université Paris Cité, Paris, France.
  • Salvator H; Service de pneumologie, Hôpital Foch, Suresnes, France.
  • Cheminant M; Service de pneumologie, Hôpital Foch, Suresnes, France.
  • Jeljeli M; Service d'Hématologie Adultes, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Necker Enfants Malades, Université Paris Cité, Paris, France.
  • Asnafi V; Laboratoire d'immunologie, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Cochin, Université Paris Cité, Paris, France.
  • van Endert P; Laboratoire d'onco-hématologie, Institut Necker-Enfants Malades, INSERM U1151, Université Paris Cité, Paris, France.
  • Couderc LJ; Laboratoire immunologie, INSERM, U1151, 75015, Université Paris Cité, Paris, France.
  • Lortholary O; Service de pneumologie, Hôpital Foch, Suresnes, France.
  • Picard C; Service de Maladies Infectieuses et Tropicales, Centre d'Infectiologie Necker-Pasteur, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, IHU Imagine, Hôpital Necker Enfants Malades, Université Paris Cité, Paris, France.
  • Moshous D; Centre d'études des Déficits Immunitaires, Hôpital Necker Enfants Malades, Assistance Publique Hôpitaux de Paris, Université Paris Cité, Institut Imagine, Paris, France.
  • Hermine O; Service d'immuno-hématologie pédiatrique, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Necker Enfants Malades, Université Paris Cité, Paris, France.
  • Fischer A; Service d'Hématologie Adultes, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Necker Enfants Malades, Université Paris Cité, Paris, France.
  • Suarez F; Centre de Référence Déficits Immunitaires Héréditaires (CEREDIH), Hôpital Necker Enfants Malades, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Université Paris Cité, Institut Imagine, Paris, France.
Bone Marrow Transplant ; 57(10): 1520-1530, 2022 10.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-35794259
Primary immunodeficiencies (PID) are heterogeneous inborn errors of the immune system. Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) is curative and safe at the pediatric age but remains underperformed in adults. We report our experience on 32 consecutive adult patients with various PID including 17 (53%) with a combined immune deficiency, six (19%) with a disease of immune dysregulation and nine (28%) with a chronic granulomatous disease (CGD) who underwent an allo-HSCT between 2011 and 2020. The median age at transplant was 27 years (17-41). All assessable patients engrafted. The majority of patients received a fludarabine-Busulfan (FB) based regimen (FB2-3 in 16, FB4 in 12). Overall survival (OS) was 80.4% (100% for CGD and 74% for other PID patients) at 9 months and beyond (median follow-up 51.6 months). Six patients died, all in the first-year post-transplant. Cumulative incidences of grade II-IV acute GVHD/chronic GVHD were 18%/22%. Stem cell source, GVHD prophylaxis and conditioning intensity had no impact on OS. All surviving patients had over 90% donor chimerism, immune reconstitution, no sign of active PID related complications and were clinically improved. Allo-HSCT is effective in young adults PID patients with an acceptable toxicity and should be discussed in case of life-threatening PID.
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas / Enfermedad Injerto contra Huésped / Enfermedad Granulomatosa Crónica Tipo de estudio: Etiology_studies Límite: Adolescent / Adult / Child / Humans Idioma: En Revista: Bone Marrow Transplant Asunto de la revista: TRANSPLANTE Año: 2022 Tipo del documento: Article País de afiliación: Francia Pais de publicación: Reino Unido
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas / Enfermedad Injerto contra Huésped / Enfermedad Granulomatosa Crónica Tipo de estudio: Etiology_studies Límite: Adolescent / Adult / Child / Humans Idioma: En Revista: Bone Marrow Transplant Asunto de la revista: TRANSPLANTE Año: 2022 Tipo del documento: Article País de afiliación: Francia Pais de publicación: Reino Unido