Risdiplam: an investigational survival motor neuron 2 (SMN2) splicing modifier for spinal muscular atrophy (SMA).

Markati, Theodora; Fisher, Gemma; Ramdas, Sithara; Servais, Laurent

Markati, Theodora; Fisher, Gemma; Ramdas, Sithara; Servais, Laurent.

Afiliación

Markati T; MDUK Oxford Neuromuscular Centre, Department of Paediatrics, University of Oxford, Oxford, UK.
Fisher G; Department of Paediatric Neurology, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust, Oxford, UK.
Ramdas S; MDUK Oxford Neuromuscular Centre, Department of Paediatrics, University of Oxford, Oxford, UK.
Servais L; Department of Paediatric Neurology, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust, Oxford, UK.

Expert Opin Investig Drugs ; 31(5): 451-461, 2022 May.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-35316106

Asunto(s)

Atrofia Muscular Espinal; Compuestos Azo/efectos adversos; Humanos; Recién Nacido; Neuronas Motoras; Atrofia Muscular Espinal/tratamiento farmacológico; Atrofia Muscular Espinal/genética; Pirimidinas; Empalme del ARN; Enfermedades Raras/tratamiento farmacológico; Proteína 1 para la Supervivencia de la Neurona Motora/genética; Proteína 2 para la Supervivencia de la Neurona Motora/genética

Palabras clave

Central nervous system (CNS); RNA splicing modifier; SMN protein; SMN1 gene; SMN2 gene; neuromuscular disorders; risdiplam; spinal muscular atrophy (SMA)

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Atrofia Muscular Espinal Límite: Humans / Newborn Idioma: En Revista: Expert Opin Investig Drugs Asunto de la revista: TERAPIA POR MEDICAMENTOS Año: 2022 Tipo del documento: Article País de afiliación: Reino Unido Pais de publicación: Reino Unido

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