Fetal therapies and trials for lysosomal storage diseases: a survey of attitudes of parents and patients.

Schwab, Marisa E; Brown, Julia E H; Lianoglou, Billie; Jin, Chengshi; Conroy, Patricia C; Gallagher, Renata C; Harmatz, Paul; MacKenzie, Tippi C

Schwab, Marisa E; Brown, Julia E H; Lianoglou, Billie; Jin, Chengshi; Conroy, Patricia C; Gallagher, Renata C; Harmatz, Paul; MacKenzie, Tippi C.

Afiliación

Schwab ME; Fetal Treatment Center, University of California, San Francisco, CA, USA.
Brown JEH; Center for Maternal-Fetal Precision Medicine, University of California, San Francisco, CA, USA.
Lianoglou B; Department of Surgery, Division of Pediatric Surgery, University of California, 505 Parnassus Avenue, San Francisco, CA, 94143, USA.
Jin C; Program in Bioethics, University of California, San Francisco, CA, USA.
Conroy PC; Institute for Health & Aging, University of California, San Francisco, CA, USA.
Gallagher RC; Fetal Treatment Center, University of California, San Francisco, CA, USA.
Harmatz P; Center for Maternal-Fetal Precision Medicine, University of California, San Francisco, CA, USA.
MacKenzie TC; Biostatistics Core, Department of Surgery, University of California, San Francisco, CA, USA.

Orphanet J Rare Dis ; 17(1): 25, 2022 01 29.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-35093147

Asunto(s)

Terapias Fetales; Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II; Enfermedades por Almacenamiento Lisosomal; Actitud; Ensayos Clínicos Fase I como Asunto; Terapia de Reemplazo Enzimático; Femenino; Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II/tratamiento farmacológico; Humanos; Enfermedades por Almacenamiento Lisosomal/genética; Padres; Embarazo; Encuestas y Cuestionarios

Palabras clave

Clinical trial; ELSI (ethical, legal and social implications); Enzyme replacement therapy; Fetal therapy; Gene therapy; Lysosomal storage disease; Mucopolysaccharidosis; Patient attitudes

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II / Enfermedades por Almacenamiento Lisosomal / Terapias Fetales Tipo de estudio: Clinical_trials Límite: Female / Humans / Pregnancy Idioma: En Revista: Orphanet J Rare Dis Asunto de la revista: MEDICINA Año: 2022 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Reino Unido

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