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Preclinical studies of efficacy thresholds and tolerability of a clinically ready lentiviral vector for pyruvate kinase deficiency treatment.
Navarro, Susana; Quintana-Bustamante, Oscar; Sanchez-Dominguez, Rebeca; Lopez-Manzaneda, Sergio; Ojeda-Perez, Isabel; Garcia-Torralba, Aida; Alberquilla, Omaira; Law, Kenneth; Beard, Brian C; Bastone, Antonella; Rothe, Michael; Villanueva, Mariela; Ramirez, Juan C; Fañanas-Baquero, Sara; Nieto-Romero, Virginia; Molinos-Vicente, Andrea; Gutierrez, Sonia; Nicoletti, Eileen; García-Bravo, María; Bueren, Juan A; Schwartz, Jonathan D; Segovia, Jose-Carlos.
Afiliación
  • Navarro S; Hematopoietic Innovative Therapies Division, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), 28040 Madrid, Spain.
  • Quintana-Bustamante O; Unidad Mixta de Terapias Avanzadas, Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD, UAM), 28040 Madrid, Spain.
  • Sanchez-Dominguez R; Hematopoietic Innovative Therapies Division, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), 28040 Madrid, Spain.
  • Lopez-Manzaneda S; Unidad Mixta de Terapias Avanzadas, Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD, UAM), 28040 Madrid, Spain.
  • Ojeda-Perez I; Hematopoietic Innovative Therapies Division, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), 28040 Madrid, Spain.
  • Garcia-Torralba A; Unidad Mixta de Terapias Avanzadas, Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD, UAM), 28040 Madrid, Spain.
  • Alberquilla O; Hematopoietic Innovative Therapies Division, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), 28040 Madrid, Spain.
  • Law K; Unidad Mixta de Terapias Avanzadas, Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD, UAM), 28040 Madrid, Spain.
  • Beard BC; Hematopoietic Innovative Therapies Division, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), 28040 Madrid, Spain.
  • Bastone A; Unidad Mixta de Terapias Avanzadas, Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD, UAM), 28040 Madrid, Spain.
  • Rothe M; Hematopoietic Innovative Therapies Division, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), 28040 Madrid, Spain.
  • Villanueva M; Unidad Mixta de Terapias Avanzadas, Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD, UAM), 28040 Madrid, Spain.
  • Ramirez JC; Hematopoietic Innovative Therapies Division, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), 28040 Madrid, Spain.
  • Fañanas-Baquero S; Unidad Mixta de Terapias Avanzadas, Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD, UAM), 28040 Madrid, Spain.
  • Nieto-Romero V; Rocket Pharmaceuticals, Inc., New York, NY 10118, USA.
  • Molinos-Vicente A; Rocket Pharmaceuticals, Inc., New York, NY 10118, USA.
  • Gutierrez S; Institute of Experimental Hematology, Hannover Medical School, 30625 Hannover, Germany.
  • Nicoletti E; Institute of Experimental Hematology, Hannover Medical School, 30625 Hannover, Germany.
  • García-Bravo M; Hematopoietic Innovative Therapies Division, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), 28040 Madrid, Spain.
  • Bueren JA; Unidad Mixta de Terapias Avanzadas, Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD, UAM), 28040 Madrid, Spain.
  • Schwartz JD; VIVEbioTECH, 20014 San Sebastian, Spain.
  • Segovia JC; Hematopoietic Innovative Therapies Division, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) and Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), 28040 Madrid, Spain.
Mol Ther Methods Clin Dev ; 22: 350-359, 2021 Sep 10.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-34514027
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Tipo de estudio: Guideline / Prognostic_studies Idioma: En Revista: Mol Ther Methods Clin Dev Año: 2021 Tipo del documento: Article País de afiliación: España Pais de publicación: Estados Unidos
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Tipo de estudio: Guideline / Prognostic_studies Idioma: En Revista: Mol Ther Methods Clin Dev Año: 2021 Tipo del documento: Article País de afiliación: España Pais de publicación: Estados Unidos