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Patients' and caregivers' maximum acceptable risk of death for non-curative gene therapy to treat Duchenne muscular dystrophy.
Peay, Holly L; Fischer, Ryan; Mange, Brennan; Paquin, Ryan S; Smith, Edward C; Sadosky, Alesia; Russo, Leo; Ricotti, Valeria; Rensch, Colin; Morris, Carl; Martin, Amy Strong; Ganot, Annie; Beaverson, Katherine; Mansfield, Carol.
Afiliación
  • Peay HL; RTI International, Research Triangle Park, NC, USA.
  • Fischer R; Parent Project Muscular Dystrophy, Hackensack, NJ, USA.
  • Mange B; RTI Health Solutions, Research Triangle Park, NC, USA.
  • Paquin RS; RTI International, Research Triangle Park, NC, USA.
  • Smith EC; Duke University, Durham, NC, USA.
  • Sadosky A; Pfizer, Inc, New York, NY, USA.
  • Russo L; Pfizer, Inc, New York, NY, USA.
  • Ricotti V; Solid Biosciences, Cambridge, MA, USA.
  • Rensch C; Parent Project Muscular Dystrophy, Hackensack, NJ, USA.
  • Morris C; Solid Biosciences, Cambridge, MA, USA.
  • Martin AS; UCLA, Los Angeles, CA, USA.
  • Ganot A; Solid Biosciences, Cambridge, MA, USA.
  • Beaverson K; Pfizer, Inc, New York, NY, USA.
  • Mansfield C; RTI Health Solutions, Research Triangle Park, NC, USA.
Mol Genet Genomic Med ; 9(5): e1664, 2021 05.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-33755338
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Actitud / Distrofia Muscular de Duchenne Tipo de estudio: Etiology_studies / Guideline / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Aspecto: Patient_preference Límite: Adult / Humans / Male Idioma: En Revista: Mol Genet Genomic Med Año: 2021 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Actitud / Distrofia Muscular de Duchenne Tipo de estudio: Etiology_studies / Guideline / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Aspecto: Patient_preference Límite: Adult / Humans / Male Idioma: En Revista: Mol Genet Genomic Med Año: 2021 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos