Future Prospects of Gene Therapy for Friedreich's Ataxia.

Ocana-Santero, Gabriel; Díaz-Nido, Javier; Herranz-Martín, Saúl

Ocana-Santero, Gabriel; Díaz-Nido, Javier; Herranz-Martín, Saúl.

Afiliación

Ocana-Santero G; Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CSIC-UAM), Departamento de Biología Molecular, Universidad Autónoma de Madrid, Nicolás Cabrera 1, 28049 Madrid, Spain.
Díaz-Nido J; Department of Physiology, Anatomy and Genetics, Sherrington Building, Parks Road, University of Oxford, Oxford OX1 3PT, UK.
Herranz-Martín S; Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CSIC-UAM), Departamento de Biología Molecular, Universidad Autónoma de Madrid, Nicolás Cabrera 1, 28049 Madrid, Spain.

Int J Mol Sci ; 22(4)2021 Feb 11.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-33670433

Asunto(s)

Ataxia de Friedreich; Terapia Genética; Proteínas de Unión a Hierro; Animales; Modelos Animales de Enfermedad; Ataxia de Friedreich/genética; Ataxia de Friedreich/metabolismo; Ataxia de Friedreich/terapia; Humanos; Proteínas de Unión a Hierro/biosíntesis; Proteínas de Unión a Hierro/genética; Ratones; Frataxina

Palabras clave

AAV; Friedreich's Ataxia; clinical trials; gene therapy; mouse models; neurodegeneration; preclinical studies

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Ataxia de Friedreich / Terapia Genética / Proteínas de Unión a Hierro Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Int J Mol Sci Año: 2021 Tipo del documento: Article País de afiliación: España Pais de publicación: Suiza

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