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Correction of metabolic abnormalities in a mouse model of glycogen storage disease type Ia by CRISPR/Cas9-based gene editing.
Arnaoutova, Irina; Zhang, Lisa; Chen, Hung-Dar; Mansfield, Brian C; Chou, Janice Y.
Afiliación
  • Arnaoutova I; Section on Cellular Differentiation, Division of Translational Medicine, Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development, National Institutes of Health, Bethesda, MD 20892, USA.
  • Zhang L; Section on Cellular Differentiation, Division of Translational Medicine, Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development, National Institutes of Health, Bethesda, MD 20892, USA.
  • Chen HD; Section on Cellular Differentiation, Division of Translational Medicine, Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development, National Institutes of Health, Bethesda, MD 20892, USA.
  • Mansfield BC; Foundation Fighting Blindness, Columbia, MD 21046, USA.
  • Chou JY; Section on Cellular Differentiation, Division of Translational Medicine, Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development, National Institutes of Health, Bethesda, MD 20892, USA. Electronic address: chouja@mail.nih.gov.
Mol Ther ; 29(4): 1602-1610, 2021 04 07.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-33359667
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo I / Glucosa-6-Fosfatasa / Edición Génica Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Año: 2021 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos
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