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Neonatal nonviral gene editing with the CRISPR/Cas9 system improves some cardiovascular, respiratory, and bone disease features of the mucopolysaccharidosis I phenotype in mice.
Schuh, Roselena Silvestri; Gonzalez, Esteban Alberto; Tavares, Angela Maria Vicente; Seolin, Bruna Gazzi; Elias, Lais de Souza; Vera, Luisa Natalia Pimentel; Kubaski, Francyne; Poletto, Edina; Giugliani, Roberto; Teixeira, Helder Ferreira; Matte, Ursula; Baldo, Guilherme.
Afiliación
  • Schuh RS; Centro de Terapia Gênica, Serviço de Pesquisa Experimental - Hospital de Clinicas de Porto Alegre, R. Ramiro Barcelos 2350, 90035-903, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Gonzalez EA; Programa de Pós-Graduação em Ciências Farmacêuticas da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), Faculdade de Farmácia, Av. Ipiranga 2752, 90610-000, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Tavares AMV; Centro de Terapia Gênica, Serviço de Pesquisa Experimental - Hospital de Clinicas de Porto Alegre, R. Ramiro Barcelos 2350, 90035-903, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Seolin BG; Programa de Pós-Graduação em Genética e Biologia Molecular da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), Campus do Vale, Av. Bento Gonçalves 9500, 91501-970, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Elias LS; Centro de Terapia Gênica, Serviço de Pesquisa Experimental - Hospital de Clinicas de Porto Alegre, R. Ramiro Barcelos 2350, 90035-903, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Vera LNP; Programa de Pós-Graduação em Fisiologia da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), Instituto de Ciências Básicas da Saúde, R. Sarmento Leite 500, 90035-190, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Kubaski F; Programa de Pós-Graduação em Fisiologia da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), Instituto de Ciências Básicas da Saúde, R. Sarmento Leite 500, 90035-190, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Poletto E; Centro de Terapia Gênica, Serviço de Pesquisa Experimental - Hospital de Clinicas de Porto Alegre, R. Ramiro Barcelos 2350, 90035-903, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Giugliani R; Centro de Terapia Gênica, Serviço de Pesquisa Experimental - Hospital de Clinicas de Porto Alegre, R. Ramiro Barcelos 2350, 90035-903, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Teixeira HF; Programa de Pós-Graduação em Genética e Biologia Molecular da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), Campus do Vale, Av. Bento Gonçalves 9500, 91501-970, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Matte U; Programa de Pós-Graduação em Genética e Biologia Molecular da Universidade Federal do Rio Grande do Sul (UFRGS), Campus do Vale, Av. Bento Gonçalves 9500, 91501-970, Porto Alegre, RS, Brazil.
  • Baldo G; Centro de Terapia Gênica, Serviço de Pesquisa Experimental - Hospital de Clinicas de Porto Alegre, R. Ramiro Barcelos 2350, 90035-903, Porto Alegre, RS, Brazil.
Gene Ther ; 27(1-2): 74-84, 2020 02.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-31827259
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Mucopolisacaridosis I / ARN no Traducido / Iduronidasa Límite: Animals Idioma: En Revista: Gene Ther Asunto de la revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Año: 2020 Tipo del documento: Article País de afiliación: Brasil Pais de publicación: Reino Unido
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