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A novel, hybrid, single- and multi-site clinical trial design for CLN3 disease, an ultra-rare lysosomal storage disorder.
Adams, Heather R; Defendorf, Sara; Vierhile, Amy; Mink, Jonathan W; Marshall, Frederick J; Augustine, Erika F.
Afiliación
  • Adams HR; Department of Neurology, University of Rochester Medical Center, Rochester, NY, USA.
  • Defendorf S; Department of Pediatrics, University of Rochester Medical Center, Rochester, NY, USA.
  • Vierhile A; Department of Neurology, University of Rochester Medical Center, Rochester, NY, USA.
  • Mink JW; Department of Neurology, University of Rochester Medical Center, Rochester, NY, USA.
  • Marshall FJ; Department of Pediatrics, University of Rochester Medical Center, Rochester, NY, USA.
  • Augustine EF; Department of Neurology, University of Rochester Medical Center, Rochester, NY, USA.
Clin Trials ; 16(5): 555-560, 2019 10.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-31184505
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Ensayos Clínicos como Asunto / Estudios Multicéntricos como Asunto / Accesibilidad a los Servicios de Salud Tipo de estudio: Clinical_trials / Prognostic_studies Aspecto: Determinantes_sociais_saude Límite: Humans Idioma: En Revista: Clin Trials Asunto de la revista: MEDICINA / TERAPEUTICA Año: 2019 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Reino Unido
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Ensayos Clínicos como Asunto / Estudios Multicéntricos como Asunto / Accesibilidad a los Servicios de Salud Tipo de estudio: Clinical_trials / Prognostic_studies Aspecto: Determinantes_sociais_saude Límite: Humans Idioma: En Revista: Clin Trials Asunto de la revista: MEDICINA / TERAPEUTICA Año: 2019 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Reino Unido