Nonclinical Exon Skipping Studies with 2'-O-Methyl Phosphorothioate Antisense Oligonucleotides in mdx and mdx-utrn-/- Mice Inspired by Clinical Trial Results.

van Putten, Maaike; Tanganyika-de Winter, Christa; Bosgra, Sieto; Aartsma-Rus, Annemieke

van Putten, Maaike; Tanganyika-de Winter, Christa; Bosgra, Sieto; Aartsma-Rus, Annemieke.

Afiliación

van Putten M; 1 Department of Human Genetics, Leiden University Medical Center, Leiden, the Netherlands.
Tanganyika-de Winter C; 1 Department of Human Genetics, Leiden University Medical Center, Leiden, the Netherlands.
Bosgra S; 2 Biomarin Nederland BV, Leiden, the Netherlands.
Aartsma-Rus A; 1 Department of Human Genetics, Leiden University Medical Center, Leiden, the Netherlands.

Nucleic Acid Ther ; 29(2): 92-103, 2019 04.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-30672725

Asunto(s)

Distrofina/genética; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Oligonucleótidos Antisentido/farmacología; Utrofina/genética; Animales; Ensayos Clínicos como Asunto; Distrofina/antagonistas & inhibidores; Exones/efectos de los fármacos; Exones/genética; Terapia Genética; Humanos; Ratones; Ratones Endogámicos mdx; Morfolinos/genética; Morfolinos/farmacología; Atrofia Muscular Espinal; Distrofia Muscular de Duchenne/terapia; Oligonucleótidos/farmacología; Oligonucleótidos Antisentido/genética; Compuestos Organotiofosforados/farmacología

Palabras clave

antisense oligonucleotide; dystrophin; exon skipping; mouse model

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Distrofina / Oligonucleótidos Antisentido / Distrofia Muscular de Duchenne / Utrofina Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Nucleic Acid Ther Año: 2019 Tipo del documento: Article País de afiliación: Países Bajos Pais de publicación: Estados Unidos

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