Efficient RNA interference-based knockdown of mutant torsinA reveals reversibility of PERK-eIF2&#945; pathway dysregulation in DYT1 transgenic rats in vivo.

Beauvais, Genevieve; Watson, Jaime L; Aguirre, Jose A; Tecedor, Luis; Ehrlich, Michelle E; Gonzalez-Alegre, Pedro

Efficient RNA interference-based knockdown of mutant torsinA reveals reversibility of PERK-eIF2α pathway dysregulation in DYT1 transgenic rats in vivo.

Beauvais, Genevieve; Watson, Jaime L; Aguirre, Jose A; Tecedor, Luis; Ehrlich, Michelle E; Gonzalez-Alegre, Pedro.

Afiliación

Beauvais G; Raymond G. Perelman Center for Cellular & Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA 19104, United States.
Watson JL; Raymond G. Perelman Center for Cellular & Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA 19104, United States.
Aguirre JA; Department of Human Physiology, University of Malaga, Malaga 29071, Spain.
Tecedor L; Raymond G. Perelman Center for Cellular & Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA 19104, United States.
Ehrlich ME; Department of Neurology, Icahn School of Medicine at Mount Sinai. New York, NY 10029, United States.
Gonzalez-Alegre P; Raymond G. Perelman Center for Cellular & Molecular Therapeutics, The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA 19104, United States; Department of Neurology, Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania. Philadelphia, PA 19104, United States. Electronic address: ped

Brain Res ; 1706: 24-31, 2019 03 01.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-30366018

Asunto(s)

Factor 2 Eucariótico de Iniciación/metabolismo; Chaperonas Moleculares/metabolismo; eIF-2 Quinasa/metabolismo; Animales; Cuerpo Estriado/metabolismo; Distonía/genética; Distonía/terapia; Distonía Muscular Deformante/genética; Distonía Muscular Deformante/metabolismo; Retículo Endoplásmico/metabolismo; Factor 2 Eucariótico de Iniciación/fisiología; Femenino; Humanos; Interneuronas/metabolismo; Masculino; Chaperonas Moleculares/genética; Mutación; Neuronas/metabolismo; Interferencia de ARN/fisiología; Ratas; Ratas Sprague-Dawley; Ratas Transgénicas; Transducción de Señal/genética; eIF-2 Quinasa/fisiología

Palabras clave

AAV; DYT1; Dystonia; RNA interference; torsinA

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Factor 2 Eucariótico de Iniciación / Chaperonas Moleculares / EIF-2 Quinasa Límite: Animals / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Brain Res Año: 2019 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Países Bajos

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