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Outcomes after 8 years of eliglustat therapy for Gaucher disease type 1: Final results from the Phase 2 trial.
Lukina, Elena; Watman, Nora; Dragosky, Marta; Lau, Heather; Avila Arreguin, Elsa; Rosenbaum, Hanna; Zimran, Ari; Foster, Meredith C; Gaemers, Sebastiaan J M; Peterschmitt, M Judith.
Afiliación
  • Lukina E; Department of Orphan Diseases, National Research Center for Hematology, Moscow, Russia.
  • Watman N; Division of Hematology, Hospital Ramos Mejia, Buenos Aires, Argentina.
  • Dragosky M; Department of Hematology, IMAI-Research, Buenos Aires, Argentina.
  • Lau H; Department of Neurology, New York University School of Medicine, New York, New York.
  • Avila Arreguin E; Department of Hematology, Instituto Mexicano del Seguro Social Hospital de Especialidades, Col. La Raza, Mexico.
  • Rosenbaum H; Hematology Department, Rambam Medical Center, Haifa, Israel.
  • Zimran A; Gaucher Clinic, Department of Medicine, Shaare Zedek Medical Center, Jerusalem, Israel.
  • Foster MC; Global Medical Communications, Sanofi Genzyme, Cambridge, Massachusetts.
  • Gaemers SJM; Global Pharmacovigilance, Sanofi Genzyme, Naarden, The Netherlands.
  • Peterschmitt MJ; Rare Diseases Clinical Development, Sanofi Genzyme, Cambridge, Massachusetts.
Am J Hematol ; 94(1): 29-38, 2019 01.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-30264864
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Pirrolidinas / Inhibidores Enzimáticos / Enfermedad de Gaucher / Glucosiltransferasas Tipo de estudio: Etiology_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Aspecto: Patient_preference Límite: Adult / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Am J Hematol Año: 2019 Tipo del documento: Article País de afiliación: Rusia Pais de publicación: Estados Unidos
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Pirrolidinas / Inhibidores Enzimáticos / Enfermedad de Gaucher / Glucosiltransferasas Tipo de estudio: Etiology_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Aspecto: Patient_preference Límite: Adult / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Am J Hematol Año: 2019 Tipo del documento: Article País de afiliación: Rusia Pais de publicación: Estados Unidos