Recent Advances and Clinical Applications of Exon Inclusion for Spinal Muscular Atrophy.

Son, Hae-Won; Yokota, Toshifumi

Son, Hae-Won; Yokota, Toshifumi.

Afiliación

Son HW; Department of Medical Genetics, Faculty of Medicine and Dentistry, University of Alberta, Edmonton, AB, Canada.
Yokota T; Department of Medical Genetics, Faculty of Medicine and Dentistry, University of Alberta, Edmonton, AB, Canada. toshifum@ualberta.ca.

Methods Mol Biol ; 1828: 57-68, 2018.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-30171534

Asunto(s)

Exones; Atrofia Muscular Espinal/genética; Empalme del ARN; Animales; Modelos Animales de Enfermedad; Desarrollo de Medicamentos; Terapia Genética/métodos; Humanos; Intrones; Ratones; Atrofia Muscular Espinal/terapia; Oligonucleótidos Antisentido/administración & dosificación; Oligonucleótidos Antisentido/genética; Elementos Silenciadores Transcripcionales

Palabras clave

Antisense oligonucleotides; Antisense therapy; Dubowitz disease; Exon inclusion; KugelbergWelander disease; Morpholino; Nusinersen (Spinraza); Peptide-conjugated phosphorodiamidate morpholino oligomer (PPMO); Phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO); Spinal muscular atrophy (SMA); WerdnigHoffmann disease

Texto completo

Añadir a Mi BVS

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar en Google

Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Atrofia Muscular Espinal / Empalme del ARN / Exones Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Methods Mol Biol Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR Año: 2018 Tipo del documento: Article País de afiliación: Canadá Pais de publicación: Estados Unidos

Texto completo

Añadir a Mi BVS

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar en Google