Arginase I mRNA therapy - a novel approach to rescue arginase 1 enzyme deficiency.

Asrani, Kirtika H; Cheng, Lei; Cheng, Christopher J; Subramanian, Romesh R

Asrani, Kirtika H; Cheng, Lei; Cheng, Christopher J; Subramanian, Romesh R.

Afiliación

Asrani KH; a Discovery Research Cambridge , Alexion Pharmaceuticals, Inc ., Cambridge , MA , USA.
Cheng L; a Discovery Research Cambridge , Alexion Pharmaceuticals, Inc ., Cambridge , MA , USA.
Cheng CJ; b Nucleic Acid Technology , Alexion Pharmaceuticals, Inc ., New Haven , CT , USA.
Subramanian RR; a Discovery Research Cambridge , Alexion Pharmaceuticals, Inc ., Cambridge , MA , USA.

RNA Biol ; 15(7): 914-922, 2018.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-29923457

Asunto(s)

Arginasa/metabolismo; Arginina/metabolismo; Terapia Biológica/métodos; Hiperargininemia/terapia; ARN Mensajero/administración & dosificación; Animales; Arginasa/genética; Células HeLa; Células Hep G2; Humanos; Masculino; Ratones; Ratones Endogámicos C57BL; Mutación; Urea/metabolismo

Palabras clave

Arginase 1; mRNA therapy; urea cycle disorder

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Arginasa / Arginina / Terapia Biológica / ARN Mensajero / Hiperargininemia Límite: Animals / Humans / Male Idioma: En Revista: RNA Biol Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR Año: 2018 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos

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