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Enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa in Pompe disease: Clinical experience with rate escalation.
Desai, Ankit K; Walters, Crista K; Cope, Heidi L; Kazi, Zoheb B; DeArmey, Stephanie M; Kishnani, Priya S.
Afiliación
  • Desai AK; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA.
  • Walters CK; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA.
  • Cope HL; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA.
  • Kazi ZB; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA.
  • DeArmey SM; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA.
  • Kishnani PS; Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC, USA. Electronic address: priya.kishnani@duke.edu.
Mol Genet Metab ; 123(2): 92-96, 2018 02.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-29289479
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II / Alfa-Glucosidasas / Terapia de Reemplazo Enzimático Tipo de estudio: Guideline / Prognostic_studies Límite: Adolescent / Child / Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2018 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II / Alfa-Glucosidasas / Terapia de Reemplazo Enzimático Tipo de estudio: Guideline / Prognostic_studies Límite: Adolescent / Child / Child, preschool / Female / Humans / Infant / Male Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2018 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos