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A double-blind, placebo-controlled trial of triheptanoin in adult polyglucosan body disease and open-label, long-term outcome.
Schiffmann, Raphael; Wallace, Mary E; Rinaldi, Daisy; Ledoux, Isabelle; Luton, Marie-Pierre; Coleman, Scott; Akman, H Orhan; Martin, Karine; Hogrel, Jean-Yves; Blankenship, Derek; Turner, Jacob; Mochel, Fanny.
Afiliación
  • Schiffmann R; Baylor Scott & White Research Institute, Dallas, TX, USA. Raphael.schiffmann@BSWhealth.org.
  • Wallace ME; Institute of Metabolic Disease, 3812 Elm Street, Dallas, TX, 75226, USA. Raphael.schiffmann@BSWhealth.org.
  • Rinaldi D; Baylor Scott & White Research Institute, Dallas, TX, USA.
  • Ledoux I; INSERM U 1127, CNRS UMR 7225, Sorbonne Universités, UPMC Univ Paris 06 UMR S 1127, Brain and Spine Institute, Paris, France.
  • Luton MP; Institute of Myology, Neuromuscular Physiology and Evaluation Lab, F-75013, Paris, France.
  • Coleman S; INSERM U 1127, CNRS UMR 7225, Sorbonne Universités, UPMC Univ Paris 06 UMR S 1127, Brain and Spine Institute, Paris, France.
  • Akman HO; Department of Orthopedics, Baylor University Medical Center, Dallas, TX, USA.
  • Martin K; Department of Neurology, Columbia University Medical Center, New York, NY, USA.
  • Hogrel JY; Clinical Research Unit, AP-HP, Pitié-Salpêtrière University Hospital, Paris, France.
  • Blankenship D; Institute of Myology, Neuromuscular Physiology and Evaluation Lab, F-75013, Paris, France.
  • Turner J; Baylor Scott & White Research Institute, Dallas, TX, USA.
  • Mochel F; Baylor Scott & White Research Institute, Dallas, TX, USA.
J Inherit Metab Dis ; 41(5): 877-883, 2018 09.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-29110179
Asunto(s)
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Triglicéridos / Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno / Caminata / Enfermedades del Sistema Nervioso Tipo de estudio: Clinical_trials / Diagnostic_studies Límite: Adult / Aged / Female / Humans / Male / Middle aged Idioma: En Revista: J Inherit Metab Dis Año: 2018 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Triglicéridos / Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno / Caminata / Enfermedades del Sistema Nervioso Tipo de estudio: Clinical_trials / Diagnostic_studies Límite: Adult / Aged / Female / Humans / Male / Middle aged Idioma: En Revista: J Inherit Metab Dis Año: 2018 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos