Ataluren in cystic fibrosis: development, clinical studies and where are we now?

Zainal Abidin, Noreen; Haq, Iram J; Gardner, Aaron I; Brodlie, Malcolm

Zainal Abidin, Noreen; Haq, Iram J; Gardner, Aaron I; Brodlie, Malcolm.

Afiliación

Zainal Abidin N; a Paediatric Respiratory Medicine , Great North Children's Hospital, Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust , Newcastle upon Tyne , UK.
Haq IJ; a Paediatric Respiratory Medicine , Great North Children's Hospital, Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust , Newcastle upon Tyne , UK.
Gardner AI; b Institute of Cellular Medicine , Newcastle University , Newcastle upon Tyne , UK.
Brodlie M; b Institute of Cellular Medicine , Newcastle University , Newcastle upon Tyne , UK.

Expert Opin Pharmacother ; 18(13): 1363-1371, 2017 Sep.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-28730885

Asunto(s)

Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística/biosíntesis; Fibrosis Quística/tratamiento farmacológico; Descubrimiento de Drogas; Oxadiazoles/uso terapéutico; Codón sin Sentido/genética; Fibrosis Quística/genética; Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística/genética; Humanos; Oxadiazoles/administración & dosificación; Oxadiazoles/farmacocinética; Ensayos Clínicos Controlados Aleatorios como Asunto; Resultado del Tratamiento

Palabras clave

Ataluren; CFTR; PTC 124; cystic fibrosis; nonsense mutation; read-through agent

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Oxadiazoles / Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística / Fibrosis Quística / Descubrimiento de Drogas Tipo de estudio: Clinical_trials Límite: Humans Idioma: En Revista: Expert Opin Pharmacother Asunto de la revista: FARMACOLOGIA Año: 2017 Tipo del documento: Article País de afiliación: Reino Unido Pais de publicación: Reino Unido

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