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Effect of enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa (Myozyme®) in 12 patients with advanced late-onset Pompe disease.
Papadopoulos, Constantinos; Orlikowski, David; Prigent, Hélène; Lacour, Arnaud; Tard, Céline; Furby, Alain; Praline, Julien; Solé, Guilhem; Hogrel, Jean-Yves; De Antonio, Marie; Semplicini, Claudio; Deibener-Kaminsky, Joelle; Kaminsky, Pierre; Eymard, Bruno; Taouagh, Nadjib; Perniconi, Barbara; Hamroun, Dalil; Laforêt, Pascal.
Afiliación
  • Papadopoulos C; Institute of Myology, Pitié-Salpêtrière Hospital, Paris, France. Electronic address: constantinospapadopoulos@yahoo.com.
  • Orlikowski D; Service de Réanimation médicale et unité de ventilation à domicile, centre de référence neuromusculaire GNHM, CHU Raymond Poincaré, Garches, France.
  • Prigent H; Service de Réanimation médicale et unité de ventilation à domicile, centre de référence neuromusculaire GNHM, CHU Raymond Poincaré, Garches, France.
  • Lacour A; CHRU de Lille, centre de référence des maladies neuromusculaires de Lille, Lille, France.
  • Tard C; CHRU de Lille, centre de référence des maladies neuromusculaires de Lille, Lille, France.
  • Furby A; Centre de référence des maladies neuromusculaires rares Rhône-Alpes, Hôpital Nord, CHU de Saint-Etienne, Saint-Etienne, France.
  • Praline J; Centre de compétence des maladies neuromusculaires, CHRU de Tours, Tours, France.
  • Solé G; Centre de référence des maladies neuromusculaires, Sud-Ouest Hôpital Pellegrin, CHU de Bordeaux, France.
  • Hogrel JY; Institute of Myology, Pitié-Salpêtrière Hospital, Paris, France.
  • De Antonio M; INSERMU1138, Centre de recherche des Cordeliers, Paris Descartes University, Paris, France; INSERMU1138, Centre de recherche des Cordeliers, UPMC University, Paris, France.
  • Semplicini C; Institute of Myology, Pitié-Salpêtrière Hospital, Paris, France.
  • Deibener-Kaminsky J; Centre de référence des maladies héréditaires du métabolisme de Nancy, hôpitaux de Brabois, CHU de Nancy, Vandoeuvre Nancy, France.
  • Kaminsky P; Centre de référence des maladies héréditaires du métabolisme de Nancy, hôpitaux de Brabois, CHU de Nancy, Vandoeuvre Nancy, France.
  • Eymard B; Institute of Myology, Pitié-Salpêtrière Hospital, Paris, France.
  • Taouagh N; Institute of Myology, Pitié-Salpêtrière Hospital, Paris, France.
  • Perniconi B; Institute of Myology, Pitié-Salpêtrière Hospital, Paris, France.
  • Hamroun D; Centre Hospitalo-universitaire de Montpellier, Hôpital Arnaud-de-Villeneuve, Montpellier, France.
  • Laforêt P; Institute of Myology, Pitié-Salpêtrière Hospital, Paris, France.
Mol Genet Metab ; 122(1-2): 80-85, 2017 09.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-28648663
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II / Alfa-Glucosidasas / Terapia de Reemplazo Enzimático Tipo de estudio: Etiology_studies / Incidence_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Límite: Adult / Female / Humans / Male / Middle aged País/Región como asunto: Europa Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2017 Tipo del documento: Article Pais de publicación: Estados Unidos
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II / Alfa-Glucosidasas / Terapia de Reemplazo Enzimático Tipo de estudio: Etiology_studies / Incidence_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Límite: Adult / Female / Humans / Male / Middle aged País/Región como asunto: Europa Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2017 Tipo del documento: Article Pais de publicación: Estados Unidos