Successful Repeated Hepatic Gene Delivery in Mice and Non-human Primates Achieved by Sequential Administration of AAV5<sup>ch</sup> and AAV1.

Majowicz, Anna; Salas, David; Zabaleta, Nerea; Rodríguez-Garcia, Estefania; González-Aseguinolaza, Gloria; Petry, Harald; Ferreira, Valerie

Successful Repeated Hepatic Gene Delivery in Mice and Non-human Primates Achieved by Sequential Administration of AAV5^ch and AAV1.

Majowicz, Anna; Salas, David; Zabaleta, Nerea; Rodríguez-Garcia, Estefania; González-Aseguinolaza, Gloria; Petry, Harald; Ferreira, Valerie.

Afiliación

Majowicz A; Research Department at uniQure biopharma B.V., 1105 BP Amsterdam, the Netherlands. Electronic address: a.majowicz@uniqure.com.
Salas D; Gene Therapy and Hepatology Department at CIMA, University of Navarra, Pamplona 31008, Spain.
Zabaleta N; Gene Therapy and Hepatology Department at CIMA, University of Navarra, Pamplona 31008, Spain.
Rodríguez-Garcia E; Gene Therapy and Hepatology Department at CIMA, University of Navarra, Pamplona 31008, Spain.
González-Aseguinolaza G; Gene Therapy and Hepatology Department at CIMA, University of Navarra, Pamplona 31008, Spain.
Petry H; Research Department at uniQure biopharma B.V., 1105 BP Amsterdam, the Netherlands.
Ferreira V; Research Department at uniQure biopharma B.V., 1105 BP Amsterdam, the Netherlands.

Mol Ther ; 25(8): 1831-1842, 2017 08 02.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-28596114

Asunto(s)

Dependovirus/genética; Dependovirus/inmunología; Técnicas de Transferencia de Gen; Vectores Genéticos/genética; Hepatocitos/metabolismo; Transducción Genética; Animales; Anticuerpos Neutralizantes; Anticuerpos Antivirales/sangre; Anticuerpos Antivirales/inmunología; Biomarcadores; Reacciones Cruzadas/inmunología; Dependovirus/clasificación; Expresión Génica; Terapia Genética; Vectores Genéticos/administración & dosificación; Vectores Genéticos/efectos adversos; Humanos; Inmunidad Humoral; Hígado/metabolismo; Ratones; Primates; Distribución Tisular; Transgenes

Palabras clave

AAV; gene therapy; re-administration of gene therapy

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Transducción Genética / Técnicas de Transferencia de Gen / Dependovirus / Hepatocitos / Vectores Genéticos Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Año: 2017 Tipo del documento: Article Pais de publicación: Estados Unidos

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