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Long-term hematological, visceral, and growth outcomes in children with Gaucher disease type 3 treated with imiglucerase in the International Collaborative Gaucher Group Gaucher Registry.
El-Beshlawy, Amal; Tylki-Szymanska, Anna; Vellodi, Ashok; Belmatoug, Nadia; Grabowski, Gregory A; Kolodny, Edwin H; Batista, Julie L; Cox, Gerald F; Mistry, Pramod K.
Afiliación
  • El-Beshlawy A; Pediatric Hospital of Cairo University, Cairo, Egypt.
  • Tylki-Szymanska A; Children's Memorial Health Institute, Warsaw, Poland.
  • Vellodi A; Great Ormond Street Children's Hospital NHS Foundation Trust, London, UK.
  • Belmatoug N; Referral Center for Lysosomal Diseases, University Hospital Paris Nord-Val de Seine Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, France.
  • Grabowski GA; Division of Human Genetics, Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Cincinnati, OH, USA; Department of Pediatrics, University of Cincinnati School of Medicine, Cincinnati, OH, USA.
  • Kolodny EH; New York University School of Medicine, New York, USA.
  • Batista JL; Biostatistics/Epidemiology, Sanofi Genzyme, Cambridge, MA, USA.
  • Cox GF; Editas Medicine, Cambridge, MA, USA.
  • Mistry PK; Yale University School of Medicine, New Haven, CT, USA. Electronic address: pramod.mistry@yale.edu.
Mol Genet Metab ; 120(1-2): 47-56, 2017.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-28040394
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Enfermedad de Gaucher / Glucosilceramidasa / Mutación Tipo de estudio: Clinical_trials / Observational_studies Límite: Adolescent / Child / Child, preschool / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2017 Tipo del documento: Article País de afiliación: Egipto Pais de publicación: Estados Unidos
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