Reversal of established bone pathology in MPS VII mice following lentiviral-mediated gene therapy.

Derrick-Roberts, Ainslie L K; Panir, Kavita; Pyragius, Carmen E; Zarrinkalam, Krystyna H; Atkins, Gerald J; Byers, Sharon

Derrick-Roberts, Ainslie L K; Panir, Kavita; Pyragius, Carmen E; Zarrinkalam, Krystyna H; Atkins, Gerald J; Byers, Sharon.

Afiliación

Derrick-Roberts AL; Genetics and Molecular Pathology Directorate, SA Pathology, Adelaide, SA, Australia; Department of Paediatrics, The University of Adelaide, Australia. Electronic address: ainslie.derrickroberts@adelaide.edu.au.
Panir K; Genetics and Molecular Pathology Directorate, SA Pathology, Adelaide, SA, Australia.
Pyragius CE; Genetics and Molecular Pathology Directorate, SA Pathology, Adelaide, SA, Australia.
Zarrinkalam KH; Genetics and Molecular Pathology Directorate, SA Pathology, Adelaide, SA, Australia.
Atkins GJ; Centre for Orthopaedic and Trauma Research, Discipline of Orthopaedics and Trauma, University of Adelaide, Adelaide, SA 5005, Australia.
Byers S; Genetics and Molecular Pathology Directorate, SA Pathology, Adelaide, SA, Australia; Department of Paediatrics, The University of Adelaide, Australia; Department of Genetics and Evolution, School of Molecular & Biomedical Science, The University of Adelaide, Australia.

Mol Genet Metab ; 119(3): 249-257, 2016 11.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-27692945

Asunto(s)

Densidad Ósea/genética; Terapia Genética; Glucuronidasa/genética; Mucopolisacaridosis VII/terapia; Animales; Modelos Animales de Enfermedad; Técnicas de Transferencia de Gen; Glucuronidasa/administración & dosificación; Humanos; Lentivirus/genética; Ratones; Mucopolisacaridosis VII/diagnóstico por imagen; Mucopolisacaridosis VII/genética; Mucopolisacaridosis VII/patología; Osteoprotegerina/genética; Microtomografía por Rayos X

Palabras clave

Gene therapy; Lentiviral vector; Micro-CT; Mucopolysaccharidosis type VII; Skeletal pathology

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Densidad Ósea / Mucopolisacaridosis VII / Glucuronidasa Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2016 Tipo del documento: Article Pais de publicación: Estados Unidos

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