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[New mutation in a young woman diagnosed with Niemann-Pick disease type C]. / Nueva mutación descrita en una mujer joven con esplenomegalia, diagnosticada de enfermedad de Niemann-Pick tipo C.
Lario, Ana; de Miguel, Carlos; Ojeda, Emilio; Gil, Santiago; Coll, María J; Alfonso, Pilar.
Afiliación
  • Lario A; Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario Puerta de Hierro, Majadahonda, Madrid, España. Electronic address: ana.lario@gmail.com.
  • de Miguel C; Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario Puerta de Hierro, Majadahonda, Madrid, España.
  • Ojeda E; Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario Puerta de Hierro, Majadahonda, Madrid, España.
  • Gil S; Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario Puerta de Hierro, Majadahonda, Madrid, España.
  • Coll MJ; Centro de Diagnóstico Biomédico, Hospital Clínic, Barcelona, España.
  • Alfonso P; Departamento de Bioquímica y Biología Celular y Molecular, Universidad de Zaragoza, Zaragoza, España.
Med Clin (Barc) ; 146(11): 494-6, 2016 Jun 03.
Article en Es | MEDLINE | ID: mdl-27016452
BACKGROUND AND OBJETIVE: To describe a new molecular variant of Niemann-Pick disease type C (NPC) in a 27 year-old patient with splenomegaly and abolition of osteotendinous reflexes. MATERIAL AND METHODS: NPC1 is the main gene with described mutation in NPC disease. Here we report a case with a new mutation, p.N916S, not described before in a patient diagnosed with NPC. RESULTS: p.N916S was described as a cause of NPC disease by predictive programmes Mutation Master, PolyPhen2 and SIFT. CONCLUSIONS: p.N916S is a new mutation detected as a cause of NPC disease in a patient without severe neurological symptoms.
Asunto(s)
Palabras clave

Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Glicoproteínas de Membrana / Proteínas Portadoras / Enfermedad de Niemann-Pick Tipo C / Mutación Tipo de estudio: Diagnostic_studies / Prognostic_studies Límite: Adult / Female / Humans Idioma: Es Revista: Med Clin (Barc) Año: 2016 Tipo del documento: Article Pais de publicación: España

Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Glicoproteínas de Membrana / Proteínas Portadoras / Enfermedad de Niemann-Pick Tipo C / Mutación Tipo de estudio: Diagnostic_studies / Prognostic_studies Límite: Adult / Female / Humans Idioma: Es Revista: Med Clin (Barc) Año: 2016 Tipo del documento: Article Pais de publicación: España