Arylsulfatase A Overexpressing Human iPSC-derived Neural Cells Reduce CNS Sulfatide Storage in a Mouse Model of Metachromatic Leukodystrophy.

Doerr, Jonas; Böckenhoff, Annika; Ewald, Benjamin; Ladewig, Julia; Eckhardt, Matthias; Gieselmann, Volkmar; Matzner, Ulrich; Brüstle, Oliver; Koch, Philipp

Doerr, Jonas; Böckenhoff, Annika; Ewald, Benjamin; Ladewig, Julia; Eckhardt, Matthias; Gieselmann, Volkmar; Matzner, Ulrich; Brüstle, Oliver; Koch, Philipp.

Afiliación

Doerr J; Institute of Reconstructive Neurobiology, Life & Brain Center, University of Bonn, Bonn, Germany.
Böckenhoff A; Institute of Biochemistry and Molecular Biology, University of Bonn, Bonn, Germany.
Ewald B; Institute of Reconstructive Neurobiology, Life & Brain Center, University of Bonn, Bonn, Germany.
Ladewig J; Institute of Reconstructive Neurobiology, Life & Brain Center, University of Bonn, Bonn, Germany.
Eckhardt M; Institute of Biochemistry and Molecular Biology, University of Bonn, Bonn, Germany.
Gieselmann V; Institute of Biochemistry and Molecular Biology, University of Bonn, Bonn, Germany.
Matzner U; Institute of Biochemistry and Molecular Biology, University of Bonn, Bonn, Germany.
Brüstle O; Institute of Reconstructive Neurobiology, Life & Brain Center, University of Bonn, Bonn, Germany.
Koch P; Institute of Reconstructive Neurobiology, Life & Brain Center, University of Bonn, Bonn, Germany.

Mol Ther ; 23(9): 1519-31, 2015 Sep.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-26061647

Asunto(s)

Sistema Nervioso Central/metabolismo; Cerebrósido Sulfatasa/genética; Expresión Génica; Células Madre Pluripotentes Inducidas/metabolismo; Leucodistrofia Metacromática/genética; Leucodistrofia Metacromática/metabolismo; Sulfoglicoesfingolípidos/metabolismo; Animales; Axones/metabolismo; Encéfalo/metabolismo; Diferenciación Celular; Supervivencia Celular/genética; Tratamiento Basado en Trasplante de Células y Tejidos/métodos; Cerebrósido Sulfatasa/metabolismo; Proteínas de Unión al ADN/deficiencia; Modelos Animales de Enfermedad; Orden Génico; Terapia Genética/métodos; Vectores Genéticos/genética; Humanos; Células Madre Pluripotentes Inducidas/citología; Lentivirus/genética; Ratones; Ratones Noqueados; Neuroglía/citología; Neuroglía/metabolismo; Neuronas/citología; Neuronas/metabolismo; Transducción Genética

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Sulfoglicoesfingolípidos / Expresión Génica / Sistema Nervioso Central / Cerebrósido Sulfatasa / Células Madre Pluripotentes Inducidas / Leucodistrofia Metacromática Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Año: 2015 Tipo del documento: Article País de afiliación: Alemania Pais de publicación: Estados Unidos

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