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Intracerebral administration of adeno-associated viral vector serotype rh.10 carrying human SGSH and SUMF1 cDNAs in children with mucopolysaccharidosis type IIIA disease: results of a phase I/II trial.
Tardieu, Marc; Zérah, Michel; Husson, Béatrice; de Bournonville, Stéphanie; Deiva, Kumaran; Adamsbaum, Catherine; Vincent, Fanny; Hocquemiller, Michael; Broissand, Christine; Furlan, Valérie; Ballabio, Andrea; Fraldi, Alessandro; Crystal, Ronald G; Baugnon, Thomas; Roujeau, Thomas; Heard, Jean-Michel; Danos, Olivier.
Afiliación
  • Tardieu M; 1 Pediatric Neurology, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpitaux Universitaires Paris-Sud , Le Kremlin Bucêtre 94275, France .
Hum Gene Ther ; 25(6): 506-16, 2014 Jun.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-24524415
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Sulfatasas / Terapia Genética / Mucopolisacaridosis III / Dependovirus / Hidrolasas Tipo de estudio: Risk_factors_studies Límite: Child / Child, preschool / Female / Humans / Male Idioma: En Revista: Hum Gene Ther Asunto de la revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Año: 2014 Tipo del documento: Article País de afiliación: Francia Pais de publicación: Estados Unidos
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