Targeting protein prenylation in progeria.

Young, Stephen G; Yang, Shao H; Davies, Brandon S J; Jung, Hea-Jin; Fong, Loren G

Young, Stephen G; Yang, Shao H; Davies, Brandon S J; Jung, Hea-Jin; Fong, Loren G.

Afiliación

Young SG; Department of Medicine, David Geffen School of Medicine, University of California, Los Angeles, CA 90095, USA. sgyoung@mednet

Sci Transl Med ; 5(171): 171ps3, 2013 Feb 06.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-23390246

RESUMEN

A clinical trial of a protein farnesyltransferase inhibitor (lonafarnib) for the treatment of Hutchinson-Gilford progeria syndrome (HGPS) was recently completed. Here, we discuss the mutation that causes HGPS, the rationale for inhibiting protein farnesyltransferase, the potential limitations of this therapeutic approach, and new potential strategies for treating the disease.

Asunto(s)

Progeria/tratamiento farmacológico; Prenilación de Proteína/efectos de los fármacos; Animales; Forma del Núcleo Celular/efectos de los fármacos; Ensayos Clínicos como Asunto; Inhibidores Enzimáticos/farmacología; Inhibidores Enzimáticos/uso terapéutico; Farnesiltransferasa/antagonistas & inhibidores; Farnesiltransferasa/metabolismo; Humanos; Laminas/metabolismo; Progeria/enzimología; Progeria/genética; Progeria/patología

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Progeria / Prenilación de Proteína Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Sci Transl Med Asunto de la revista: CIENCIA / MEDICINA Año: 2013 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos

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