Correction of the F508del-CFTR protein processing defect in vitro by the investigational drug VX-809.

Van Goor, Fredrick; Hadida, Sabine; Grootenhuis, Peter D J; Burton, Bill; Stack, Jeffrey H; Straley, Kimberly S; Decker, Caroline J; Miller, Mark; McCartney, Jason; Olson, Eric R; Wine, Jeffrey J; Frizzell, Ray A; Ashlock, Melissa; Negulescu, Paul A

Van Goor, Fredrick; Hadida, Sabine; Grootenhuis, Peter D J; Burton, Bill; Stack, Jeffrey H; Straley, Kimberly S; Decker, Caroline J; Miller, Mark; McCartney, Jason; Olson, Eric R; Wine, Jeffrey J; Frizzell, Ray A; Ashlock, Melissa; Negulescu, Paul A.

Afiliación

Van Goor F; Vertex Pharmaceuticals, San Diego, CA 92121, USA.

Proc Natl Acad Sci U S A ; 108(46): 18843-8, 2011 Nov 15.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-21976485

Asunto(s)

Aminopiridinas/uso terapéutico; Benzodioxoles/uso terapéutico; Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística/genética; Fibrosis Quística/tratamiento farmacológico; Mutación; Bronquios/citología; Línea Celular; Células Cultivadas; Química Farmacéutica/métodos; Cloruros/química; Fibrosis Quística/genética; Diseño de Fármacos; Evaluación Preclínica de Medicamentos; Células Epiteliales/citología; Homocigoto; Humanos; Técnicas In Vitro; Pulmón/patología; Modelos Genéticos

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Regulador de Conductancia de Transmembrana de Fibrosis Quística / Fibrosis Quística / Benzodioxoles / Aminopiridinas / Mutación Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Humans Idioma: En Revista: Proc Natl Acad Sci U S A Año: 2011 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos

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