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Gene therapy augments the efficacy of hematopoietic cell transplantation and fully corrects mucopolysaccharidosis type I phenotype in the mouse model.
Visigalli, Ilaria; Delai, Stefania; Politi, Letterio S; Di Domenico, Carmela; Cerri, Federica; Mrak, Emanuela; D'Isa, Raffaele; Ungaro, Daniela; Stok, Merel; Sanvito, Francesca; Mariani, Elisabetta; Staszewsky, Lidia; Godi, Claudia; Russo, Ilaria; Cecere, Francesca; Del Carro, Ubaldo; Rubinacci, Alessandro; Brambilla, Riccardo; Quattrini, Angelo; Di Natale, Paola; Ponder, Katherine; Naldini, Luigi; Biffi, Alessandra.
Afiliación
  • Visigalli I; San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, Division of Regenerative Medicine, Stem Cells and Gene Therapy, Milan, Italy.
Blood ; 116(24): 5130-9, 2010 Dec 09.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-20847202
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Mucopolisacaridosis I / Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas / Iduronidasa Límite: Animals Idioma: En Revista: Blood Año: 2010 Tipo del documento: Article País de afiliación: Italia Pais de publicación: Estados Unidos
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