Restoration of central nervous system alpha-N-acetylglucosaminidase activity and therapeutic benefits in mucopolysaccharidosis IIIB mice by a single intracisternal recombinant adeno-associated viral type 2 vector delivery.

Fu, Haiyan; DiRosario, Julianne; Kang, Lu; Muenzer, Joseph; McCarty, Douglas M

Fu, Haiyan; DiRosario, Julianne; Kang, Lu; Muenzer, Joseph; McCarty, Douglas M.

Afiliación

Fu H; Center for Gene Therapy, Research Institute at Nationwide Children's Hospital, Columbus, OH 43205, USA.

J Gene Med ; 12(7): 624-33, 2010 Jul.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-20603889

Asunto(s)

Acetilglucosaminidasa/metabolismo; Encéfalo/enzimología; Dependovirus/genética; Técnicas de Transferencia de Gen; Vectores Genéticos/genética; Mucopolisacaridosis III/terapia; Recombinación Genética; Animales; Conducta Animal; Encéfalo/patología; Ventrículos Cerebrales/metabolismo; Cognición; Progresión de la Enfermedad; Vectores Genéticos/farmacocinética; Genoma Viral/genética; Lisosomas/metabolismo; Ratones; Mucopolisacaridosis III/enzimología; Mucopolisacaridosis III/patología; Proteínas Recombinantes/metabolismo; Análisis de Supervivencia

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Recombinación Genética / Acetilglucosaminidasa / Encéfalo / Mucopolisacaridosis III / Técnicas de Transferencia de Gen / Dependovirus / Vectores Genéticos Tipo de estudio: Risk_factors_studies Aspecto: Patient_preference Límite: Animals Idioma: En Revista: J Gene Med Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / GENETICA MEDICA Año: 2010 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Reino Unido

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