The pharmacological chaperone 1-deoxygalactonojirimycin reduces tissue globotriaosylceramide levels in a mouse model of Fabry disease.

Khanna, Richie; Soska, Rebecca; Lun, Yi; Feng, Jessie; Frascella, Michelle; Young, Brandy; Brignol, Nastry; Pellegrino, Lee; Sitaraman, Sheela A; Desnick, Robert J; Benjamin, Elfrida R; Lockhart, David J; Valenzano, Kenneth J

Khanna, Richie; Soska, Rebecca; Lun, Yi; Feng, Jessie; Frascella, Michelle; Young, Brandy; Brignol, Nastry; Pellegrino, Lee; Sitaraman, Sheela A; Desnick, Robert J; Benjamin, Elfrida R; Lockhart, David J; Valenzano, Kenneth J.

Afiliación

Khanna R; Department of Pharmacology, Amicus Therapeutics, Cranbury, New Jersey 08512, USA. rkhanna@amicustherapeutics.com

Mol Ther ; 18(1): 23-33, 2010 Jan.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-19773742

Asunto(s)

1-Desoxinojirimicina/análogos & derivados; Enfermedad de Fabry/tratamiento farmacológico; Trihexosilceramidas/metabolismo; 1-Desoxinojirimicina/uso terapéutico; Animales; Western Blotting; Modelos Animales de Enfermedad; Enfermedad de Fabry/genética; Humanos; Inmunohistoquímica; Ratones; Ratones Endogámicos C57BL; Ratones Noqueados; Ratones Transgénicos; alfa-Galactosidasa/antagonistas & inhibidores; alfa-Galactosidasa/genética; alfa-Galactosidasa/metabolismo

Texto completo

Añadir a Mi BVS

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar en Google

Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Trihexosilceramidas / Enfermedad de Fabry / 1-Desoxinojirimicina Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Año: 2010 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos

Texto completo

Añadir a Mi BVS

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar en Google