Therapeutic benefit derived from RNAi-mediated ablation of IMPDH1 transcripts in a murine model of autosomal dominant retinitis pigmentosa (RP10).

Tam, Lawrence C S; Kiang, Anna-Sophia; Kennan, Avril; Kenna, Paul F; Chadderton, Naomi; Ader, Marius; Palfi, Arpad; Aherne, Aileen; Ayuso, Carmen; Campbell, Matthew; Reynolds, Alison; McKee, Alex; Humphries, Marian M; Farrar, G Jane; Humphries, Pete

Tam, Lawrence C S; Kiang, Anna-Sophia; Kennan, Avril; Kenna, Paul F; Chadderton, Naomi; Ader, Marius; Palfi, Arpad; Aherne, Aileen; Ayuso, Carmen; Campbell, Matthew; Reynolds, Alison; McKee, Alex; Humphries, Marian M; Farrar, G Jane; Humphries, Pete.

Afiliación

Tam LC; The Ocular Genetics Unit, Department of Genetics, Trinity College Dublin, Dublin 2, Ireland. lawrenct@tcd.ie

Hum Mol Genet ; 17(14): 2084-100, 2008 Jul 15.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-18385099

Asunto(s)

Terapia Genética; IMP Deshidrogenasa/genética; ARN Interferente Pequeño/genética; Retinitis Pigmentosa/terapia; Animales; Secuencia de Bases; Dependovirus/genética; Regulación hacia Abajo; Genes Dominantes; Vectores Genéticos/genética; Células HeLa; Humanos; IMP Deshidrogenasa/metabolismo; Técnicas In Vitro; Ratones; Ratones Endogámicos C57BL; Modelos Animales; Datos de Secuencia Molecular; Mutación; Interferencia de ARN; ARN Interferente Pequeño/química; Transducción Genética

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Retinitis Pigmentosa / ARN Interferente Pequeño / IMP Deshidrogenasa Tipo de estudio: Risk_factors_studies Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Hum Mol Genet Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / GENETICA MEDICA Año: 2008 Tipo del documento: Article País de afiliación: Irlanda Pais de publicación: Reino Unido

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