PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations.

Welch, Ellen M; Barton, Elisabeth R; Zhuo, Jin; Tomizawa, Yuki; Friesen, Westley J; Trifillis, Panayiota; Paushkin, Sergey; Patel, Meenal; Trotta, Christopher R; Hwang, Seongwoo; Wilde, Richard G; Karp, Gary; Takasugi, James; Chen, Guangming; Jones, Stephen; Ren, Hongyu; Moon, Young-Choon; Corson, Donald; Turpoff, Anthony A; Campbell, Jeffrey A; Conn, M Morgan; Khan, Atiyya; Almstead, Neil G; Hedrick, Jean; Mollin, Anna; Risher, Nicole; Weetall, Marla; Yeh, Shirley; Branstrom, Arthur A; Colacino, Joseph M; Babiak, John; Ju, William D; Hirawat, Samit; Northcutt, Valerie J; Miller, Langdon L; Spatrick, Phyllis; He, Feng; Kawana, Masataka; Feng, Huisheng; Jacobson, Allan; Peltz, Stuart W; Sweeney, H Lee

Welch, Ellen M; Barton, Elisabeth R; Zhuo, Jin; Tomizawa, Yuki; Friesen, Westley J; Trifillis, Panayiota; Paushkin, Sergey; Patel, Meenal; Trotta, Christopher R; Hwang, Seongwoo; Wilde, Richard G; Karp, Gary; Takasugi, James; Chen, Guangming; Jones, Stephen; Ren, Hongyu; Moon, Young-Choon; Corson, Donald; Turpoff, Anthony A; Campbell, Jeffrey A; Conn, M Morgan; Khan, Atiyya; Almstead, Neil G; Hedrick, Jean; Mollin, Anna; Risher, Nicole; Weetall, Marla; Yeh, Shirley; Branstrom, Arthur A; Colacino, Joseph M; Babiak, John; Ju, William D; Hirawat, Samit; Northcutt, Valerie J; Miller, Langdon L; Spatrick, Phyllis; He, Feng; Kawana, Masataka; Feng, Huisheng; Jacobson, Allan; Peltz, Stuart W; Sweeney, H Lee.

Afiliación

Welch EM; PTC Therapeutics, 100 Corporate Court, South Plainfield, New Jersey 07080, USA.

Nature ; 447(7140): 87-91, 2007 May 03.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-17450125

Asunto(s)

Codón sin Sentido/genética; Enfermedades Genéticas Congénitas/tratamiento farmacológico; Enfermedades Genéticas Congénitas/genética; Oxadiazoles/farmacología; Oxadiazoles/uso terapéutico; Biosíntesis de Proteínas/efectos de los fármacos; Alelos; Animales; Disponibilidad Biológica; Distrofina/biosíntesis; Distrofina/genética; Enfermedades Genéticas Congénitas/sangre; Humanos; Ratones; Ratones Endogámicos mdx; Oxadiazoles/administración & dosificación; Oxadiazoles/farmacocinética; Fenotipo; Biosíntesis de Proteínas/genética; ARN Mensajero/genética; ARN Mensajero/metabolismo; Especificidad por Sustrato

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Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Oxadiazoles / Biosíntesis de Proteínas / Codón sin Sentido / Enfermedades Genéticas Congénitas Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Nature Año: 2007 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Reino Unido

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