Effective cell and gene therapy in a murine model of Gaucher disease.

Enquist, Ida Berglin; Nilsson, Eva; Ooka, Andreas; Månsson, Jan-Eric; Olsson, Karin; Ehinger, Mats; Brady, Roscoe O; Richter, Johan; Karlsson, Stefan

Enquist, Ida Berglin; Nilsson, Eva; Ooka, Andreas; Månsson, Jan-Eric; Olsson, Karin; Ehinger, Mats; Brady, Roscoe O; Richter, Johan; Karlsson, Stefan.

Afiliación

Enquist IB; Department of Molecular Medicine and Gene Therapy, Institute of Laboratory Medicine, and Lund Strategic Research Center for Stem Cell Biology and Cell Therapy, Lund University, BMC A12, 221 84 Lund, Sweden.

Proc Natl Acad Sci U S A ; 103(37): 13819-24, 2006 Sep 12.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-16954197

Asunto(s)

Trasplante de Médula Ósea; Modelos Animales de Enfermedad; Enfermedad de Gaucher/terapia; Terapia Genética; Ratones; Anemia/enzimología; Anemia/genética; Animales; Terapia Combinada; Exones/genética; Enfermedad de Gaucher/patología; Enfermedad de Gaucher/prevención & control; Eliminación de Gen; Glucosilceramidasa/deficiencia; Glucosilceramidasa/genética; Ratones/genética; Mutación; Fenotipo; Retroviridae/genética; Esplenomegalia/enzimología; Esplenomegalia/genética; Transducción Genética

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Trasplante de Médula Ósea / Modelos Animales de Enfermedad / Enfermedad de Gaucher / Ratones Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals Idioma: En Revista: Proc Natl Acad Sci U S A Año: 2006 Tipo del documento: Article País de afiliación: Suecia Pais de publicación: Estados Unidos

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