A genetic strategy to treat sickle cell anemia by coregulating globin transgene expression and RNA interference.

Samakoglu, Selda; Lisowski, Leszek; Budak-Alpdogan, Tulin; Usachenko, Yelena; Acuto, Santina; Di Marzo, Rosalba; Maggio, Aurelio; Zhu, Ping; Tisdale, John F; Rivière, Isabelle; Sadelain, Michel

Samakoglu, Selda; Lisowski, Leszek; Budak-Alpdogan, Tulin; Usachenko, Yelena; Acuto, Santina; Di Marzo, Rosalba; Maggio, Aurelio; Zhu, Ping; Tisdale, John F; Rivière, Isabelle; Sadelain, Michel.

Afiliación

Samakoglu S; Laboratory of Gene Transfer and Gene Expression, Sloan-Kettering Institute, New York, New York 10021, USA.

Nat Biotechnol ; 24(1): 89-94, 2006 Jan.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-16378095

Asunto(s)

Anemia de Células Falciformes/genética; Anemia de Células Falciformes/metabolismo; Terapia Genética/métodos; Globinas/genética; Globinas/metabolismo; Células Madre Hematopoyéticas/metabolismo; Interferencia de ARN; Anemia de Células Falciformes/patología; Anemia de Células Falciformes/terapia; Células Cultivadas; Regulación de la Expresión Génica/genética; Silenciador del Gen; Marcación de Gen/métodos; Globinas/uso terapéutico; Humanos; Resultado del Tratamiento

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Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Globinas / Células Madre Hematopoyéticas / Terapia Genética / Interferencia de ARN / Anemia de Células Falciformes Límite: Humans Idioma: En Revista: Nat Biotechnol Asunto de la revista: BIOTECNOLOGIA Año: 2006 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos

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