Toward a gene therapy for dominant disease: validation of an RNA interference-based mutation-independent approach.

Kiang, Anna-Sophia; Palfi, Arpad; Ader, Marius; Kenna, Paul F; Millington-Ward, Sophia; Clark, Gerry; Kennan, Avril; O'reilly, Mary; Tam, Lawrence C T; Aherne, Aileen; McNally, Niamh; Humphries, Pete; Farrar, G Jane

Kiang, Anna-Sophia; Palfi, Arpad; Ader, Marius; Kenna, Paul F; Millington-Ward, Sophia; Clark, Gerry; Kennan, Avril; O'reilly, Mary; Tam, Lawrence C T; Aherne, Aileen; McNally, Niamh; Humphries, Pete; Farrar, G Jane.

Afiliación

Kiang AS; Ocular Genetics Unit, Department of Genetics, Trinity College Dublin, Dublin 2, Ireland. skiang@tcd.ie

Mol Ther ; 12(3): 555-61, 2005 Sep.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-15967729

Asunto(s)

Genes Dominantes; Terapia Genética/métodos; Mutación; Interferencia de ARN; Animales; Células COS; Separación Celular; Células Cultivadas; Chlorocebus aethiops; ADN Complementario/metabolismo; Relación Dosis-Respuesta a Droga; Electroporación; Citometría de Flujo; Silenciador del Gen; Hígado/metabolismo; Ratones; Modelos Genéticos; Presión; ARN/metabolismo; ARN Mensajero/metabolismo; ARN Interferente Pequeño/metabolismo; Retina/metabolismo; Retinitis Pigmentosa/genética; Reacción en Cadena de la Polimerasa de Transcriptasa Inversa; Rodopsina/metabolismo; Factores de Tiempo; Transfección

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Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Interferencia de ARN / Genes Dominantes / Mutación Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Animals Idioma: En Revista: Mol Ther Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / TERAPEUTICA Año: 2005 Tipo del documento: Article País de afiliación: Irlanda Pais de publicación: Estados Unidos

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