Correction/mutation of acid alpha-D-glucosidase gene by modified single-stranded oligonucleotides: in vitro and in vivo studies.

Lu, I-L; Lin, C-Y; Lin, S-B; Chen, S-T; Yeh, L-Y; Yang, F-Y; Au, L-C

Lu, I-L; Lin, C-Y; Lin, S-B; Chen, S-T; Yeh, L-Y; Yang, F-Y; Au, L-C.

Afiliación

Lu IL; Graduate Institute of Medical Technology, National Yang-Ming University, Republic of China.

Gene Ther ; 10(22): 1910-6, 2003 Oct.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-14502220

Asunto(s)

Terapia Genética/métodos; Vectores Genéticos/administración & dosificación; Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II/terapia; Hígado/enzimología; Oligonucleótidos/genética; alfa-Glucosidasas/deficiencia; alfa-Glucosidasas/genética; Animales; Secuencia de Bases; Codón sin Sentido; Fibroblastos/enzimología; Vectores Genéticos/genética; Humanos; Riñón/enzimología; Ratones; Microscopía Fluorescente; Datos de Secuencia Molecular; Reacción en Cadena de la Polimerasa/métodos

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Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Oligonucleótidos / Terapia Genética / Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II / Alfa-Glucosidasas / Vectores Genéticos / Hígado Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Gene Ther Asunto de la revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Año: 2003 Tipo del documento: Article País de afiliación: China Pais de publicación: Reino Unido

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