Recombinant human acid alpha-glucosidase enzyme therapy for infantile glycogen storage disease type II: results of a phase I/II clinical trial.

Amalfitano, A; Bengur, A R; Morse, R P; Majure, J M; Case, L E; Veerling, D L; Mackey, J; Kishnani, P; Smith, W; McVie-Wylie, A; Sullivan, J A; Hoganson, G E; Phillips, J A; Schaefer, G B; Charrow, J; Ware, R E; Bossen, E H; Chen, Y T

Amalfitano, A; Bengur, A R; Morse, R P; Majure, J M; Case, L E; Veerling, D L; Mackey, J; Kishnani, P; Smith, W; McVie-Wylie, A; Sullivan, J A; Hoganson, G E; Phillips, J A; Schaefer, G B; Charrow, J; Ware, R E; Bossen, E H; Chen, Y T.

Afiliación

Amalfitano A; Department of Pediatrics, Duke University Medical Center, Durham, NC 27710, USA.

Genet Med ; 3(2): 132-8, 2001.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-11286229

Asunto(s)

Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II/terapia; Proteínas Recombinantes/uso terapéutico; alfa-Glucosidasas/uso terapéutico; Factores de Edad; Animales; Western Blotting; Células CHO; Cricetinae; Ensayo de Inmunoadsorción Enzimática; Glucógeno/metabolismo; Corazón/fisiología; Cardiopatías/genética; Cardiopatías/prevención & control; Humanos; Lactante; Músculo Esquelético/metabolismo; Músculo Esquelético/fisiología; Músculos/patología; Miocardio/metabolismo; Fenotipo; Radiografía Torácica; Factores de Tiempo; Rayos X

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Colección: 01-internacional Base de datos: MEDLINE Asunto principal: Proteínas Recombinantes / Enfermedad del Almacenamiento de Glucógeno Tipo II / Alfa-Glucosidasas Tipo de estudio: Clinical_trials Límite: Animals / Humans / Infant Idioma: En Revista: Genet Med Asunto de la revista: GENETICA MEDICA Año: 2001 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos Pais de publicación: Estados Unidos

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