RESUMO

Long-term studies of a child with Gaucher disease indicated that the response to treatment with macrophage-targeted glucocerebrosidase (glucosylceramidase) is dose dependent, and that the hematologic response precedes the skeletal response.

Assuntos

Doença de Gaucher/tratamento farmacológico , Glucosilceramidase/administração & dosagem , Abdome/patologia , Osso e Ossos/patologia , Criança , Relação Dose-Resposta a Droga , Seguimentos , Doença de Gaucher/diagnóstico , Doença de Gaucher/enzimologia , Glucosilceramidase/sangue , Humanos , Macrófagos/efeitos dos fármacos , Imageamento por Ressonância Magnética , Masculino