RESUMO
Intensified pediatric chemotherapy regimens to treat adolescents and young adults (AYA) patients with Philadelphia negative acute lymphoblastic leukemia (ALL) have been associated with better outcomes. The local BFM 2009-based scheme complements the risk stratification assessing the measurable residual disease (MRD) along the induction phase with increasing levels of sensitivity. The present retrospective multicenter analysis included 171 AYA (15-40 years) patients treated accordingly between 2013 and 2019. Ninety-one percent obtained morphological complete remission, 67% a negative (<0.1%) MRD at day 33 (TP1), and 78% a negative (<0.01%) MRD at day 78 (TP2). The overall survival (OS) and the event-free survival (EFS) at 2 years were 62%±4.1 and 55%±4.1, respectively. The OS and EFS were significant better for prednisone responders, who achieved <10% BM blast at day 15, a negative MRD at TP1 or at TP2, and for low-risk patients. Age ≤30 years and WBC <30×109/L, particularly among B-phenotype, were also associated with longer OS. In the multivariable analyses, TP1 MRD positive (OS HR 2.8, 95% CI 1.4-5.7, p=0.004; EFS HR 3.0, 95% CI 1.6-5.7, p=0.001) and at TP2 (OS HR 2.6, 95% CI 1.3-5.3, p=0.012; EFS HR 2.6, 95% CI 1.3-5.1, p=0.006) were independently associated with earlier events. Age >30 years was also associated with a shorter survival (HR 3.1, 95% CI 1.3-7.5, p=0.014). Therefore, those 68 patients ≤30 years with TP1/TP2 negative MRD depicted a longer OS (2 years 85%±4.8). Based on our real-world data, the pediatric-based scheme is feasible in Argentina associated with better outcomes for younger AYA patients who achieved negative MRD at day 33 and 78.
Assuntos
Leucemia-Linfoma Linfoblástico de Células Precursoras , Humanos , Prednisona/uso terapêutico , Leucemia-Linfoma Linfoblástico de Células Precursoras/terapia , Indução de Remissão , Risco , Estudos Retrospectivos , Neoplasia Residual/tratamento farmacológico , Neoplasia Residual/genética , Prognóstico , Intervalo Livre de Doença , Estudos Multicêntricos como AssuntoRESUMO
Los síndromes hipereosinofílicos comprenden un grupo heterogéneo de desórdenes caracterizados por una marcada eosinofilia en sangre periférica y/o tisular que resulta en el daño de diferentes órganos blanco. En los últimos 10 años se han producido innumerables avances en los campos de la biología molecular y la inmunología, lo que ha llevado a la identificación de diferentes subtipos de síndromes hipereosinofílicos genéticamente definidos con anomalías moleculares recurrentes y con diferencias a nivel de la epidemiología, patogénesis y pronóstico. La habilidad para distinguir entre estos subtipos de síndromes, combinado con la disponibilidad de nuevas modalidades terapéuticas, incluyendo los inhibidores de tirosina kinasa y anticuerpos monoclonales ha modificado dramáticamente el enfoque diagnóstico y terapéutico y ha permitidorealizar clasificaciones más específicas desde el punto de vista gen ético de estos desórdenes. El propósito de este trabajo es exponer las características clínicas y las diferentes etiologías del síildrome hipereosinofílico y hacer énfasis en los recientesconocimientos acerca de la patogénesis molecular, en las estrategias di agnósticas y en el tratamiento.