RESUMO

A leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ) é uma doença rara, que representa de 2 por centoa 3 por cento de todas as leucemias pediátricas. É uma doença clonal de células da linhagem mieloide, que apresenta características de mieloproliferação e de displasia. Os sinais e os sintomas são resultantes da infiltração de células monocíticas malignas em órgãos não hematopoéticos. Os sintomas mais comuns são febre, tosse, infecção, fraqueza, palidez, linfadenopatia, hepatoesplenomegalia, lesões cutâneas e manifestações hemorrágicas. Como a LMMJ exibe um curso clínico muito agressivo e responde pobremente à quimioterapia, o transplante de células-tronco hematopoéticas é a única modalidade terapêutica curativa. Neste estudo, relatamos o caso de um paciente do sexo masculino, com um ano e dez meses de idade, que compareceu na emergência do Hospital de Clínicas de Porto Alegre por apresentar febre, com diagnóstico prévio de mononucleose feito em outra Instituição. A apresentação clínica, em conjunto com os achados laboratoriais, permitiu o diagnóstico correto. O paciente foi tratado com quimioterapia e submetido a transplante de células-tronco hematopoéticas.

Juvenile myelomonocytic leukemia (JMML) is a rare hematopoietic malignancy, which accounts for 2 to 3 percent of all pediatric leukemia. JMML is a myeloproliferative disorder characterized by monoclonal overproduction of myeloid cells. The signs and symptoms are a result of the infiltration of monocytic cells into non-hematopoietic organs; the most common symptoms are fever, cough, infection, weakness, pallor, lymphadenopathy, hepatosplenomegaly, skin lesions and bleeding. JMML runs an aggressive clinical course and responds poorly to chemotherapy. Hematopoietic stem cell transplantation is the only curative treatment. We describe the case of a 22-month-old male child, who appeared in the emergency room of Hospital de Clínicas de Porto Alegre because of fever and with a previous diagnosis of mononucleosis made at another Institution. The clinical presentation together with laboratory findings allowed the correct diagnosis. The patient was treated with chemotherapy and underwent hematopoietic stem cell transplantation.

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RESUMO

A Sociedade Brasileira de Transplante de Medula (SBTMO) promoveu o I Encontro de Diretrizes do Transplante de Medula Óssea em 2009. Para revisão das indicações de transplante em Pediatria baseadas em evidências foi constituído grupo de trabalho com oncologistas e hematologistas com experiência em pediatria. Os artigos científicos foram cuidadosamente avaliados e, para cada doença, foram definidas as evidências para recomendação dos transplantes (de A a C) e a qualidade destas evidências (de 1 a 3). As recomendações incluem doenças hematológicas malignas e não malignas, tumores sólidos, imunodeficiências e doenças de depósito tratadas com transplantes de células-tronco hematopoéticas, quer autólogos, alogênicos de irmão HLA compatível ou não aparentados (doadores adultos ou sangue de cordão umbilical). Como não existem recomendações uniformemente aceitas em pediatria, não foram incluídas recomendações para transplantes de intensidade reduzida, com manipulação do enxerto e nem parcialmente compatíveis. É importante ressaltar que todas as indicações são baseadas no conhecimento atual e podem modificar-se com o tempo. Assim, esta revisão não deve ser utilizada para aplicação direta no cuidado do paciente sem levar em conta características da doença, do doador e fatores de risco do próprio paciente. Este trabalho não deve ainda ser utilizado como documento que limite o acesso do paciente ao transplante adequadamente indicado. Ressaltamos ainda, nesta revisão, diferenças entre transplantes em crianças e em adultos, com algumas recomendações específicas para os transplantes em pediatria.

The Brazilian Bone Marrow Transplant Society (SBTMO) held its First Meeting on Bone Marrow Transplant Guidelines in 2009. A working group of hematologists and oncologists with experience in pediatrics was formed to review evidence-based indications for pediatric transplants. Scientific publications were carefully assessed and, for each disease, the evidence for recommendation (from A to C) and the quality of the evidence (from 1 to 3) were defined. The recommendations include malignant and non-malignant hematological diseases, solid tumors, immunodeficiency, and storage diseases treated with hematopoietic stem cell transplants: either autologous or allogeneic from matched sibling donors or unrelated donors (adults or umbilical cord blood). Guidelines for reduced-intensity transplants, manipulated grafts or partially compatible donors were not included as there are no uniformly accepted recommendations. All indications are based on the best current knowledge which may change over time. Thus, this review should not be directly applied to patient care without taking into account the disease, donor and patient characteristics. Additionally, this paper should not be used as a document to limit patient access to transplant if correctly indicated. In this review we also point out differences between transplantation in adults and children and make some specific recommendations for pediatric transplants.

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OBJETIVOS: Conhecer as características clínicas e determinar os fatores de importância prognóstica de crianças e adolescentes com osteossarcoma. MATERIAIS E MÉTODOS: Foram revisados os prontuários de crianças e adolescentes com diagnóstico de osteossarcoma tratados entre janeiro de 1992 e dezembro de 2001 pelo Grupo de Tumores Osseos do Rio Grande do Sul. RESULTADOS: Foram incluídos no estudo 50 pacientes com idade mediana de 13 anos (3 a 22), sendo 68 por cento pacientes do sexo masculino. Os locais primários foram: 50 por cento fêmur, 30 por cento tíbia, 4 por cento ilíaco, 10 por cento úmero, 2 por cento fíbula e 4 por cento outros . Dezenove pacientes (38 por cento) apresentavam metástases ao diagnóstico. Todos os pacientes foram submetidos a quimioterapia. Quanto ao tratamento cirúrgico, 26 pacientes (52 por cento) foram submetidos a amputação, e 17 a cirurgia conservadora (34 por cento). A desidrogenase láctica maior do que 1.000 UI/ml ao diagnóstico, o índice de necrose inferior a 90 por cento e a presença de metástases influíram negativamente no prognóstico. A probabilidade de sobrevida global em 5 anos foi de 33,2+7,2 por cento, com média de follow-up de 36 meses (6-126); a probabilidade de sobrevida livre de eventos em 5 anos foi de 29,7+7 por cento. A probabilidade de sobrevida livre de eventos em 5 anos dos pacientes não-metastáticos ao diagnóstico foi de 45+10,7 por cento, e a dos metastáticos foi zero (médias de follow-up de 78,4 e 18,7 meses, respectivamente); apenas dois dos 19 pacientes com doença metastática encontram-se fora de tratamento e livres de doença, com follow-up de 18 e 30 meses, respectivamente. CONCLUSAO: A presença de doença metastática e nível sérico de desidrogenase láctica acima de 1.000 UI/ml ao diagnóstico, assim como índice de necrose < 90 por cento, representam fatores prognósticos desfavoráveis. O percentual excessivamente elevado de pacientes com doença metastática ao diagnóstico sugere que se trata de uma população de pacientes com doença biologicamente agressiva ou diagnosticados tardiamente em nosso meio.

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