RESUMEN
INTRODUCCIÓN: El hemangioendotelioma kaposiforme (HEK) es un tumor vascular poco frecuente caracterizado por una invasión local agresiva y un síndrome de atrapamiento de plaquetas conocido como fenómeno de Kasabach-Merritt. Aunque muchos casos de HEK se tratan con éxito con control local o quimioterapia de baja intensidad, otros son resistentes y se cuenta con pocas opciones terapéuticas. El objetivo de este reporte es mostrar la experiencia del tratamiento con sirolimus por vía oral en un paciente pediátrico con HEK asociado a fenómeno de Kasabach-Merritt refractario al tratamiento de primera línea, quien mostró excelente respuesta al tratamiento. CASO CLÍNICO: Paciente de sexo masculino de 3 meses con un HEK refractario al manejo de primera línea (corticoides, propranolol, vincristina), sin posibilidad de hacer control local, por lo que se decide terapia combinada con sirolimus, presentando control local y resolución de la coagulopatía desde la primera semana de iniciado el manejo y con resolución de la malformación vascular después de 12 meses de seguimiento. CONCLUSIONES: Aunque no existen pautas claras para el tratamiento del HEK refractario en la edad pediátrica, la evidencia actual demuestra que el sirolimus es un medicamento eficaz que puede ser considerado como opción terapéutica de primera línea en estos pacientes. BACKGROUND: Kaposiform hemangioendothelioma (KHE) is a rare vascular tumor characterized by aggressive local invasion and a platelet entrapment syndrome known as the Kasabach-Merritt phenomenon. Although many cases of KHE are successfully treated with local control or low-intensity chemotherapy, some cases are often resistant, with few therapeutic options available. Here, we report a pediatric patient with KHE associated with Kasabach-Merritt phenomenon refractory to first-line treatment, who demonstrated excellent response to treatment. CASE REPORT: We present the case of a 3-month-old male patient with a KHE refractory to first-line treatment (vincristine, corticosteroids, propranolol), without possibility of local control treatment. Therefore, combined therapy with sirolimus was decided, presenting local control and resolution of the coagulopathy from the first week after starting the management and with resolution of vascular malformation after 12 months of follow-up. CONCLUSIONS: Although there are no clear guidelines for the treatment of refractory KHE in the pediatric population, current evidence demonstrate that sirolimus is an effective option that could be considered as a first-line treatment in such patients.
Asunto(s)
Hemangioendotelioma , Síndrome de Kasabach-Merritt , Sarcoma de Kaposi , Niño , Hemangioendotelioma/diagnóstico , Hemangioendotelioma/tratamiento farmacológico , Humanos , Lactante , Síndrome de Kasabach-Merritt/diagnóstico , Síndrome de Kasabach-Merritt/tratamiento farmacológico , MasculinoRESUMEN
Hepatic hemangioma is the most common benign liver tumor. It can be congenital or infantile with different outcomes and complications. The clinical manifestation varies from asymptomatic to severe conditions with heart failure, Kasabach- Merritt syndrome or compartment syndrome. Diagnosis depends on medical history and imaging studies, especially ultrasound and Doppler examination in experienced hands. Differential diagnosis is essential with other hepatic lesions, mainly hepatoblastoma. In symptomatic patients, propranolol emerges as the first line treatment with good results and low frequency of adverse effects. We present the case of a newborn with a hepatic hemangioma and Kasabach-Merritt syndrome with an excellent response and tolerance to propranolol.
El hemangioma hepático es el tumor benigno de hígado más frecuente. Puede ser congénito o infantil, con diferentes evoluciones y complicaciones. La evolución clínica es muy variable, desde pacientes asintomáticos hasta cuadros de gravedad con insuficiencia cardíaca, síndrome de Kasabach- Merritt o síndrome compartimental. El diagnóstico se basa en la historia clínica y los estudios por imágenes, especialmente, la ecografía y el examen doppler en manos experimentadas. Resulta fundamental el diagnóstico diferencial con otras lesiones hepáticas, sobre todo, el hepatoblastoma. En los pacientes sintomáticos, el propranolol surge como primera línea terapéutica con buenos resultados y baja frecuencia de efectos adversos. Se presenta el caso de un recién nacido con hemangioma hepático asociado a síndrome de Kasabach- Merritt, con excelente respuesta y tolerancia al propranolol.
Asunto(s)
Hemangioma , Síndrome de Kasabach-Merritt , Neoplasias Hepáticas , Hemangioma/complicaciones , Hemangioma/tratamiento farmacológico , Humanos , Recién Nacido , Síndrome de Kasabach-Merritt/complicaciones , Síndrome de Kasabach-Merritt/tratamiento farmacológico , Neoplasias Hepáticas/complicaciones , Neoplasias Hepáticas/tratamiento farmacológico , Propranolol/uso terapéuticoAsunto(s)
Antibióticos Antineoplásicos/administración & dosificación , Resistencia a Antineoplásicos , Hemangioendotelioma/tratamiento farmacológico , Hemangioma/tratamiento farmacológico , Síndrome de Kasabach-Merritt/tratamiento farmacológico , Sarcoma de Kaposi/tratamiento farmacológico , Sirolimus/administración & dosificación , Neoplasias Cutáneas/tratamiento farmacológico , Adolescente , Relación Dosis-Respuesta a Droga , Hemangioendotelioma/complicaciones , Hemangioendotelioma/patología , Hemangioma/complicaciones , Hemangioma/patología , Humanos , Síndrome de Kasabach-Merritt/complicaciones , Síndrome de Kasabach-Merritt/patología , Masculino , Pronóstico , Sarcoma de Kaposi/complicaciones , Sarcoma de Kaposi/patología , Neoplasias Cutáneas/complicaciones , Neoplasias Cutáneas/patologíaRESUMEN
Kassabach-Merritt syndrome is a combination of capillary hemangioma and thrombocytopenia that predisposes to bleeding with petechiae, ecchymosis and spontaneous bruising. Treatment is generally started with corticosteroids, interferon alpha or chemotherapy. We present the case of a child (aged 1 year and 9 months) with a giant hemangioma, from the root of the thigh to the knee, and thrombocytopenia. Treatment was started with corticosteroids, without improvement, and then intra-tumor and cutaneous bleeding appeared spontaneously. The patient's clinical condition precluded prescription of vincristine and interferon and emergency tumor resection was conducted because of extreme thrombocytopenia and bleeding. The child then began to develop sepsis with hypotension and ischemia of remnant tissues. This case presented a therapeutic challenge, which is the subject of this article.
A síndrome de Kassabach-Merritt é uma associação de hemangioma capilar e trombocitopenia, que promove sangramentos com petéquias, equimoses e hematomas espontâneos. A conduta é tratar com corticoide, interferon alfa ou quimioterápicos. Apresentamos um caso de criança (com 1 ano e 9 meses anos de idade) com um hemangioma gigante desde a raiz da coxa até altura do joelho, e plaquetopenia. O tratamento foi iniciado com corticoterapia sem melhora do quadro, surgindo de forma espontânea pontos de sangramento intratumoral e cutâneo. Sem condições clínicas de receber vincristina e o interferon, foi feita a ressecção tumoral de urgência por extrema plaquetopenia e sangramento. A criança começou então a desenvolver um quadro séptico com hipotensão e isquemia do tecido residual. Diante deste quadro, configurou-se um desafio terapêutico que será objeto deste artigo.
Asunto(s)
Humanos , Femenino , Lactante , Hemangioma Capilar/cirugía , Síndrome de Kasabach-Merritt/cirugía , Síndrome de Kasabach-Merritt/tratamiento farmacológico , Amputación Quirúrgica , Muslo , Trombocitopenia , Corticoesteroides/uso terapéutico , HipovolemiaRESUMEN
Kaposiform hemangioendothelioma (KHE) is a rare vascular tumor and has a high mortality in newborns when associated with Kasabach-Merritt syndrome (KMS). In two newborns with KHE and severe KMS refractory to medical treatment, emergency embolization led to clinical improvement in the acute neonatal setting by reducing tumor volume, increasing the platelet count, and improving other clotting parameters. Systemic vincristine treatment was added for further tumor control. Both patients remained symptom-free at long-term follow-up.
Asunto(s)
Antineoplásicos Fitogénicos/administración & dosificación , Embolización Terapéutica , Hemangioendotelioma/tratamiento farmacológico , Síndrome de Kasabach-Merritt/tratamiento farmacológico , Sarcoma de Kaposi/tratamiento farmacológico , Vincristina/administración & dosificación , Biopsia , Coagulación Sanguínea , Pruebas de Coagulación Sanguínea , Quimioterapia Adyuvante , Femenino , Hemangioendotelioma/sangre , Hemangioendotelioma/irrigación sanguínea , Hemangioendotelioma/diagnóstico , Humanos , Recién Nacido , Síndrome de Kasabach-Merritt/sangre , Síndrome de Kasabach-Merritt/irrigación sanguínea , Síndrome de Kasabach-Merritt/diagnóstico , Recuento de Plaquetas , Quimioterapia por Pulso , Sarcoma de Kaposi/sangre , Sarcoma de Kaposi/irrigación sanguínea , Sarcoma de Kaposi/diagnóstico , Resultado del Tratamiento , Carga Tumoral/efectos de los fármacosRESUMEN
El fenómeno de Kasabach-Merrit (FKM) es una coagulopatía por consumo que se presenta en las primeras semanas de la vida. Se caracteriza por presentar coagulopatía por consumo, con trombocitopenia y anemia hemolítica microangiopática, asociado a un tumor vascular. El objetivo de este trabajo es presentar tres pacientes con tumores vasculares que manifestaron FKM y fueron tratados con vincristina como droga de segunda línea, atendidos en el Servicio de Dermatología del Hospital de Pediatría J. P. Garrahan. Dos pacientes presentaron el tumor al nacimiento y otro a partir de los dos meses de vida. Dos fueron niñas y uno varón.Todos los pacientes tenían una trombocitopenia severa (3 000/mm_), bajos niveles de fibrinógeno y dimero D elevado. Los tumores estaban localizados en región proximal de miembro inferior, tronco y miembro superior, y región cervical. Ninguno de nuestros pacientes tuvo compromiso de órganos internos. El diagnóstico histológico en dos de ellos fue de hemangioendotelioma kaposiforme (HEK). Los corticoides fueron el tratamiento de primera linea: metilprednisona 3mg/kg/día por vía oral. En un paciente el tumor continuó creciendo a pesar de haber asociado interferón alfa 2 a la corticoterapia y realizarle secundariamente una embolización. Dada la falta de respuesta clínica y hematológica, se decidió iniciar tratamiento con vincristina 1mg/m2/dosis/IV semanal. Todos los pacientes normalizaron los parámetros hematológicos, con franca mejoría clínica, dos pacientes a la quinta y otro a la sexta dosis de vincristina, con involución gradual del tamaño del tumor. Ninguno de los pacientes presentó complicaciones secundarias al tratamiento ni recidivas de su enfermedad a la fecha. La duración promedio de tratamiento fue de 35±6 días. Podemos concluir que el uso de vincristina es considerado en la actualidad una droga de segunda línea en el tratamiento de tumores vasculares con FKM (AU)
Kasabach-Merritt phenomenon (KMP) is a consumptive coagulopathy that typicallly presents in the first few weeks of life. It is characterized by a triad of vascular tumor, thrombocytopenia and coagulopathy. We reviewed the clinical and hematologic data and response to therapeutic with vincristine in three patients who had a vascular tumor and KMP at the Dermatology Department of Hospital de Pediatría J. P. Garrahan.Tumors were present at birth in two patients and in one at two months old. Two were girls and one was a boy. All patients had severe thrombocytopenia (Lowest platelets count 3 000/mm_), consumption of fibrinogen and lower D-dimer levels.Tumors were localized on proximal lower limb, trunk and upper limb and cervical area. None of our patients had internal involvement. Histopathology finding in two of them was kaposiform hemangioendothelioma. First line of treatment was prednisolone 3-5mg/kg/day. In one patient the tumor size continued to increase in spite of simultaneous treatment with corticosteroid and interferon alfa-2a plus embolization. After corticosteroids treatment failure, correction of coagulopathy and tumor regression occurred in our three patients after 5 to 6 doses of vincristine 0.5-1mg/m_ IV weekly with almost complete tumor regression and correction of coagulopathy.The average duration of treatment was 35±6days. None of the patients developed complications due to this intervention nor experienced recurrence of the tumor.The use of vincristine is currently a second line treatment of vascular tumors with KMP (AU)