RESUMEN

Onasemnogene abeparvovec treats spinal muscular atrophy by delivering a functional SMN1 gene. Necrotizing enterocolitis typically occurs in preterm infants. We report 2 term infants diagnosed with spinal muscular atrophy who presented with necrotizing enterocolitis after onasemnogene abeparvovec infusion. We discuss potential etiologies and propose monitoring for necrotizing enterocolitis after onasemnogene abeparvovec therapy.

Asunto(s)

Enterocolitis Necrotizante , Enfermedades Fetales , Enfermedades del Recién Nacido , Atrofia Muscular Espinal , Atrofias Musculares Espinales de la Infancia , Lactante , Femenino , Recién Nacido , Humanos , Enterocolitis Necrotizante/diagnóstico , Enterocolitis Necrotizante/etiología , Enterocolitis Necrotizante/terapia , Terapia Genética , Recien Nacido Prematuro , Atrofia Muscular Espinal/genética , Enfermedades del Recién Nacido/terapia , Atrofias Musculares Espinales de la Infancia/terapia