RESUMEN
Introducción: El trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH) de donante familiar compatible es el tratamiento de elección en la aplasia medular adquirida (AMA) grave en la infancia. Se presenta la experiencia de Grupo Español para el Trasplante de Médula Ósea en Niños en esta enfermedad a lo largo del período cronológico 1982-2004. Pacientes y métodos: Recibieron un trasplante 62 pacientes con una mediana de edad de 10 años. En el período 1982-1990 lo recibieron 18 pacientes y en el período 1991-2004, 44. El régimen de acondicionamiento varió según el período cronológico; en el primero se utilizó preferentemente la asociación de radioterapia y ciclofosfamida (72 % de los casos) y en el segundo ciclofosfamida con o sin globulina antitimocitaria (62 %). La profilaxis de enfermedad injerto contra huésped más utilizada fue la ciclosporina (57/62 pacientes). Resultados: Un total de 51 pacientes están vivos y en remisión completa de su aplasia con períodos de observación de entre 24 y 289 meses (mediana de 127 meses). La probabilidad de supervivencia actuarial libre de eventos a 5 años es del 82 %. Dicha supervivencia se incrementó del 61 al 90 % entre los dos períodos analizados. Un total de 11 pacientes fallecieron por fracaso o pérdida del injerto (3), enfermedad injerto contra huésped aguda o crónica asociada a infecciones (4) o fallo multiorgánico (4). El análisis univariante evidenció dos factores con valor predictivo para la supervivencia: el intervalo diagnóstico/trasplante y el período cronológico en que se efectuó (en ambos, p = 0,03). Conclusiones: Esta experiencia confirma que el trasplante de progenitores hematopoyéticos de donante familiar compatible es el tratamiento de elección para la aplasia medular grave adquirida, con un porcentaje de supervivencia libre de episodios del 90 % en la actualidad (AU)
Allogeneic haematopoietic stem-cell transplantation is the treatment of choice for acquired aplastic anaemia in children. Experience with this approach from Spanish Working Party for Bone Marrow Transplantation in Children in two sequential time periods (1982-1990 and 1991-2004) is reported. Patients and methods: Sixty two consecutive patients with a median age of 10 years were transplanted; 18 in the 1982-1990 period and 44 in the 1991-2004 period. Conditioning regimen consisted mainly of irradiation and cyclophosphamide in the first period (72 % of patients) and cyclophosphamide ± anti-thymocyte globulin (62 %) in the second. Graft versus host disease prophylaxis consisted of cyclosporine in most patients (57/62). Results: Fifty one patients are alive and disease-free at a median follow-up of 127 months. Five years probability of event-free survival is 82 %. The survival increased from 61 % to 91 % during the two time periods. Eleven patients died from graft failure or rejection (3), acute or chronic graft versus host disease and infection (4) or multi-organ failure (4). Univariate analysis identified two significant prognostic factors: interval diagnostic/transplant and time period of transplant (for both p = 0.03). Conclusions: This experience corroborates that allogeneic haematopoietic stem-cell transplantation is the best treatment for severe acquired aplastic anaemia, with a current disease - free survival of 90 % of patients (AU)